जीन थेरेपी रोड मैप

हीमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी एक निष्क्रिय जीन की कार्यशील प्रति देने के लिए संशोधित वायरस का उपयोग करना शामिल है। हीमोफिलिया के पीड़ितों में ऐसे कारकों की कमी होती है जो सामान्य थक्के की अनुमति देते हैं। जीन थेरेपी से उन्हें जो प्रति प्राप्त होती है, वह इन आवश्यक थक्के कारकों को कूटबद्ध करती है, जिससे थक्के सामान्य रूप से आगे बढ़ सकते हैं।

कैसे जीन थेरेपी हीमोफिलिया की मदद कर सकती है

जीन थेरेपी अनुसंधान हीमोफिलिया से पीड़ित लोगों के लिए एकमुश्त इलाज की आशा प्रदान करता है। नैदानिक ​​​​परीक्षण आशाजनक परिणाम दे रहे हैं, क्योंकि कई प्रतिभागी महत्वपूर्ण थक्के कारकों के उच्च स्तर को बनाए रखने में सक्षम हैं।

जीन थेरेपी रोडमैप

मरीजों को अक्सर उपचार की सुरक्षा और प्रभावकारिता (प्रभावकारिता) के बारे में चिंता होती है। हालांकि, अध्ययनों से पता चलता है कि लगभग 90 प्रतिशत परीक्षण प्रतिभागियों को थक्कारोधी कारक गतिविधि के सामान्य या लगभग सामान्य स्तर दिखाई देते हैं।

जीन स्थानांतरण एक गैर-रोगजनक और प्रतिकृति-कमी वाले वायरस का उपयोग करके होता है, इसलिए सुरक्षा संबंधी चिंताएं न्यूनतम हैं। हालांकि, प्रयोगात्मक जीन थेरेपी से जलसेक प्रतिक्रियाओं का जोखिम हमेशा होता है, साथ ही साथ इम्यूनोसप्रेशन थेरेपी के दुष्प्रभाव भी होते हैं, अगर यकृत एंजाइमों में ऊंचाई को कम करने की आवश्यकता होती है।

यह भी जानना जरूरी है कि जीन थेरेपी मरीज के इलाज में ही कारगर होती है। यह उत्परिवर्तित जीन को ठीक नहीं करता है जो हीमोफिलिया का कारण बनता है या माता-पिता को उस जीन को अपने बच्चे को पारित करने से नहीं रोकता है।

RSI घनास्त्रता और हेमोस्टेसिस पर अंतर्राष्ट्रीय सोसायटी (आईएसटीएच) वैश्विक हीमोफिलिया समुदाय में विश्व प्रसिद्ध विशेषज्ञ शामिल हैं। इसके अलावा, ISTH विकसित होते हैं शिक्षा संसाधन जो इस अद्भुत नए उपचार प्रोटोकॉल के विकास में रोगियों और परिवारों को अग्रिम पंक्ति की सीट प्रदान करते हैं।

ISTH कर रहा है मरीजों की मदद जीन थेरेपी को समझें और यह कैसे एक दिन ऐसी स्थिति का इलाज हो सकता है जिसके लिए वर्तमान में जीवन भर उपचार की आवश्यकता होती है।

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