एनएचएफ 15 वीं कार्यशाला से नॉवेल टेक्नोलॉजीज और हेमोफिलिया के लिए जीन ट्रांसफर पर प्रकाश डाला गया

एनएचएफ 15 वीं कार्यशाला से नॉवेल टेक्नोलॉजीज और हेमोफिलिया के लिए जीन ट्रांसफर पर प्रकाश डाला गया

द्वारा प्रस्तुत: डेविड लिलीक्रैप, एमडी और ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
13-14 सितंबर, 2019 • वाशिंगटन, डीसी

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परिचय
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया

एएवी के साथ एक चुनौती के रूप में जुड़े हुए हैं जो एक उपकरण के रूप में प्रसवकालीन ट्रांसजेनिक को वितरित करते हैं
पेश है डॉ। पियर्स

हेमोफिलिया जीन थेरेपी नैदानिक ​​विकास के लिए एफडीए मार्गदर्शन
पेश है डॉ। पियर्स

फैक्टर IX जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण अपडेट
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया


हेमोफिलिया के लिए जीन एडिटिंग और सेल-आधारित थेरेपी
पेश है डॉ। पियर्स



आशावाद के साथ आगे देख रहे हैं
पेश है डॉ। पियर्स

फैक्टर VIII जीन थेरेपी क्लीनिकल ट्रायल अपडेट
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया


हेमोफिलिया के लिए अगली पीढ़ी जीन थेरपीज
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया

एएवी वेक्टर डिलीवरी का जवाब
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया


हेमोफिलिया वाले बच्चों के लिए जीन थेरेपी का विस्तार
डॉ। लिलीक्रैप द्वारा प्रस्तुत किया गया