हेमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए लेंटवायरस क्षेत्र

वायरल वैक्टर जीन थेरेपी पॉडकास्ट

ग्लेन एफ पियर्स, एमडी, पीएचडी, हेमोफिलिया (डब्ल्यूएफएच) के वर्ल्ड फेडरेशन के उपाध्यक्ष के लिए सुनो, और रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी, एक स्वतंत्र सलाहकार, जीन थेरेपी के संबंध में लेंटवायरस पर चर्चा करते हैं। उन्होंने AAAV, Lentiviruses और Lentivirus वेक्टर जीन थेरेपी पर चर्चा की। एएवी के साथ कई मेडिकल क्लिनिकल परीक्षण हुए हैं, जो फैक्टर VIII और फैक्टर IX जीन को पहुंचाने में विनय सिद्ध हुआ है और ग्लेन और रॉबर्ट इस पॉडकास्ट के दौरान इन पर चर्चा करेंगे।

 

क्रेडिट के लिए क्लिक करें!

सीएमई सूचना


गतिविधि शीर्षक

हेमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए लेंटवायरस क्षेत्र

विषय

हेमोफिलिया में जीन थेरेपी

प्रत्यायन प्रकार

AMA PRA श्रेणी 1 क्रेडिट (ओं) ™

तिथि रिलीज

अक्टूबर 31

निश्वासन तिथि

अक्टूबर 30, 2021

पूर्ण गतिविधि के लिए अनुमानित समय

15 मिनट

सीखने का उद्देश्य
गतिविधि के पूरा होने पर, प्रतिभागियों को सक्षम होना चाहिए:

  • हीमोफिलिया के इलाज के लिए वर्तमान और उभरते जीन थेरेपी दृष्टिकोणों को रेखांकित करें
  • हीमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी के भविष्य से संबंधित प्रमुख चिंताओं और अज्ञात को पहचानें

संकाय
ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
हेमोफिलिया (डब्ल्यूएफएच) के विश्व फेडरेशन
संयुक्त राज्य अमरीका

रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी
सलाहकार
बोस्टन, मैसाचुसेट्स

योजनाकारों
डेविड लिलीक्रैप, एमडी, एफआरसीपीसी
क्वीन्स यूनिवर्सिटी-किंग्स्टन, कनाडा

जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ
स्वास्थ्य विज्ञान संकाय-यूनिवर्सिटी ऑफ विटवाटर्सरैंड और राष्ट्रीय स्वास्थ्य प्रयोगशाला सेवा
जोहानसबर्ग, दक्षिण अफ्रीका

क्लेयर मैक्लिंटॉक, MBChB, FRACP, FRCPA
ऑकलैंड सिटी अस्पताल
ऑकलैंड, न्यूज़ीलैंड

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
हेमोफिलिया (डब्ल्यूएफएच) के विश्व फेडरेशन
संयुक्त राज्य अमरीका

के। जॉन पासी, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
बार्ट्स एंड द लंदन स्कूल ऑफ मेडिसिन एंड डेंटिस्ट्री
लंदन के क्वीन मैरी विश्वविद्यालय
लंदन, यूनाइटेड किंगडम

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
यूनिवर्सिटी ऑफ मिशिगन
एन अर्बोर, मिशिगन

फ्लोरा पीवंडी, एमडी, पीएचडी
मिलान विश्वविद्यालय
मिलान, इटली

आलोक श्रीवास्तव, एमडी, FRACP, FRCPA, FRCP
क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज
वेल्लोर, भारत

थियरी वैंडेनड्राइशे, पीएचडी
व्रीजे यूनिवर्सिटी ब्रसेल्स
ब्रसेल्स, बेल्जियम

भागीदारी के तरीके / कैसे प्राप्त करने के लिए क्रेडिट

  1. इस गतिविधि में भाग लेने और प्राप्त करने के लिए कोई शुल्क नहीं है।
  2. गतिविधि के उद्देश्यों और CME / CE जानकारी की समीक्षा करें।
  3. CME / CE गतिविधि को पूरा करें
  4. CME / CE मूल्यांकन / सत्यापन फॉर्म को पूरा करें, जो प्रत्येक प्रतिभागी को यह टिप्पणी करने का अवसर प्रदान करता है कि गतिविधि में भाग लेने से उनके पेशेवर अभ्यास पर क्या प्रभाव पड़ेगा; निर्देशात्मक प्रक्रिया की गुणवत्ता; बढ़ी हुई पेशेवर प्रभावशीलता की धारणा; वाणिज्यिक पूर्वाग्रह की धारणा; और भविष्य की शैक्षिक जरूरतों के बारे में उनके विचार।
  5. क्रेडिट प्रलेखन / रिपोर्टिंग:
    • यदि आप अनुरोध कर रहे हैं एएमए PRA श्रेणी 1 क्रेडिट ™ या भागीदारी का एक प्रमाण पत्र- आपका सीएमई / सीई प्रमाण पत्र डाउनलोड के लिए उपलब्ध होगा।

तकनीकी आवश्यकताएँ देखने के लिए यहाँ क्लिक करें


स्वीकृत प्रदाता

यह गतिविधि द फ्रांस फाउंडेशन और इंटरनेशनल सोसाइटी ऑन थ्रोम्बोसिस और हेमोस्टेसिस द्वारा संयुक्त रूप से प्रदान की जाती है।

लक्षित दर्शक
यह गतिविधि चिकित्सकों (हेमटोलॉजिस्ट), नर्स चिकित्सकों, चिकित्सक सहायकों और हेमोफिलिया के रोगियों का प्रबंधन करने वाली नर्सों के लिए है। यह गतिविधि दुनिया भर के हीमोफीलिया में बुनियादी, अनुवाद संबंधी और नैदानिक ​​अनुसंधान में रुचि रखने वाले वैज्ञानिकों के लिए भी है।

की जरूरत है
चूंकि हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी का विकास चरण 3 नैदानिक ​​परीक्षणों में जारी है, और इस चिकित्सीय दृष्टिकोण का अनुमोदन प्रत्याशित है, हीमोफिलिया देखभाल टीम के सभी सदस्यों के लिए यह आवश्यक है कि वे नैदानिक ​​अभ्यास में इस नए चिकित्सीय दृष्टिकोण के एकीकरण के लिए जानकार और कवि हों। ।

स्वीकृति स्थिति
यह गतिविधि फ्रांस फाउंडेशन (टीएफएफ) और इंटरनेशनल सोसाइटी ऑन थ्रोम्बोसिस एंड हेमामेलिसिस (आईएसटीएच) के संयुक्त प्रदाता के माध्यम से मान्यता प्राप्त चिकित्सा शिक्षा (एसीसीएमई) के प्रत्यायन परिषद की मान्यता आवश्यकताओं और नीतियों के अनुसार योजनाबद्ध रूप से लागू की गई है। चिकित्सकों के लिए सतत चिकित्सा शिक्षा प्रदान करने के लिए TFF को ACCME द्वारा मान्यता प्राप्त है।

क्रेडिट डिजाइन
चिकित्सकों:
फ्रांस फाउंडेशन इस स्थायी गतिविधि को अधिकतम 0.25 के लिए नामित करता है AMA PRA श्रेणी 1 क्रेडिट (ओं) ™। चिकित्सकों को गतिविधि में उनकी भागीदारी की सीमा के साथ केवल क्रेडिट का दावा करना चाहिए।

नर्स: अमेरिकी नर्स सर्टिफिकेशन सेंटर (एएनसीसी) द्वारा प्रमाणित नर्सें एसीसीआई द्वारा प्रमाणित नवीनीकरण के लिए एसीसीएमई-मान्यता प्राप्त प्रदाताओं द्वारा प्रमाणित गतिविधियों का उपयोग कर सकती हैं। एसीसीएमई मान्यता प्राप्त प्रदाता, फ्रांस फाउंडेशन द्वारा उपस्थिति का प्रमाण पत्र प्रदान किया जाएगा।

अस्वीकरण नीति
वाणिज्यिक सहायता के लिए एसीसीएमई मानकों के अनुसार, फ्रांस फाउंडेशन (टीएफएफ) और इंटरनेशनल सोसाइटी ऑफ थ्रोम्बोसिस और हेमोस्टेसिस (आईएसटीएच) के लिए आवश्यक है कि किसी शैक्षिक गतिविधि की सामग्री को नियंत्रित करने की स्थिति में व्यक्ति किसी भी व्यावसायिक हित के लिए सभी प्रासंगिक वित्तीय संबंधों का खुलासा करें। । TFF और ISTH अपने सभी शैक्षिक कार्यक्रमों में स्वतंत्रता, निष्पक्षता, संतुलन और वैज्ञानिक कठोरता सुनिश्चित करने के लिए हितों के सभी संघर्षों को हल करते हैं। इसके अलावा, TFF और ISTH यह सत्यापित करना चाहते हैं कि CME / CE गतिविधि में संदर्भित, रिपोर्ट किए गए या उपयोग किए गए सभी वैज्ञानिक अनुसंधान प्रयोगात्मक डिजाइन, डेटा संग्रह और विश्लेषण के आम तौर पर स्वीकृत मानकों के अनुरूप हैं। TFF और ISTH उच्च गुणवत्ता वाले CME / CE गतिविधियों के साथ शिक्षार्थियों को प्रदान करने के लिए प्रतिबद्ध हैं जो स्वास्थ्य सेवा में सुधार को बढ़ावा देते हैं न कि व्यावसायिक हित के।

गतिविधि कर्मचारी प्रकटीकरण
नियोजक, समीक्षक, संपादक, कर्मचारी, सीएमई समिति या टीएफएफ के अन्य सदस्य जो सामग्री को नियंत्रित करते हैं, उनके पास खुलासा करने के लिए कोई प्रासंगिक वित्तीय संबंध नहीं हैं।

योजनाकार, समीक्षक, संपादक, कर्मचारी, सीएमई समिति या ISTH के अन्य सदस्य जो सामग्री को नियंत्रित करते हैं, उनके पास खुलासा करने के लिए कोई प्रासंगिक वित्तीय संबंध नहीं हैं।

संकाय प्रकटीकरण-योजनाकारों

नीचे सूचीबद्ध संकाय ने रिपोर्ट दी कि उनके पास खुलासा करने के लिए कोई प्रासंगिक वित्तीय संबंध नहीं हैं:

  • क्लेयर मैक्लिंटॉक, MBChB, FRACP, FRCPA
  • आलोक श्रीवास्तव, एमडी, FRACP, FRCPA, FRCP

नीचे सूचीबद्ध संकाय ने बताया कि उनके पास खुलासा करने के लिए प्रासंगिक वित्तीय संबंध हैं:

  • डेविड लिलीक्रैप, एमडी, एफआरसीपीसी, बायोरेवेटिव, सीएसएल बेह्रिंग और ऑक्टाफार्मा प्लाज्मा से अकादमिक परामर्श के लिए मानदेय प्राप्त करता है। वह बायर, बायोमेरिन, बायोवेराटिव, सीएसएल बेह्रिंग और ऑक्टाफार्मा प्लाज्मा से अनुसंधान निधि प्राप्त करता है।
  • जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ, स्पीकर ब्यूरो पर कार्य करता है और सीएसएल बेहरिंग, कैटलिस्ट बायोसाइंसेस, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स, नोवो नोर्डिस्क, रोचे, सनोफी, स्पार्क, और टेकेडा के लिए अनुबंध अनुसंधान करता है।
  • के। जॉन पासी, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, BioMarin GeneR8 प्रोग्राम, uniQure HOPE-B प्रोग्राम, और Sanofi-ATLAS फ़ेसटिरन प्रोग्राम से रिसर्च फंडिंग प्राप्त करता है। वह अलनिलाम, एपिनेक्सएक्स, बायोमरीन, कैटलिस्ट बायो, चुगाई, नोवो नॉर्डिस्क, ऑक्टाफार्मा प्लाज़्मा, फाइजर, रोशे, सनोफी, शायर और सोबी से सम्मान प्राप्त करता है।
  • फ्लोरा पीवंडी, एमडी, पीएचडी, सनोफी और सोबी के लिए एक सलाहकार के रूप में कार्य करता है। वह Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, और Takeda के लिए वक्ताओं ब्यूरो में कार्य करता है।
  • ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी, बायोमेरिन, जेनेंटेक / रोशे, फाइजर, सेंट जूड और वर्मएक्स से अकादमिक परामर्श के लिए मानद प्राप्त करते हैं। उनके पास ग्लोबल ब्लड थैरेप्यूटिक्स, NHF MASAC और वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया के साथ लीडरशिप पोजिशन हैं।
  • स्टीवन डब्ल्यू। पाइप, एमडी, ApcinteX, बायर, बायोमरीन, कैटालिस्ट बायोसाइंसेज, सीएसएल बेह्रिंग, हेमा बायोलॉजिक्स, फ्रीलाइन, नोवो नोर्डिस्क, फाइजर, रोशे / जेनेंटेक, सांगो थेरेप्यूटिक्स, सनोफी, टेडा, स्पार्क थैरेपिक्स के लिए एक सलाहकार के रूप में कार्य करता है। । वह सीमेंस के लिए शोध करता है।
  • Phierry VandenDriessche, PhD, NHF और ISTH के साथ नेतृत्व की स्थिति रखती है। उन्होंने फाइजर और टेकेडा से रिसर्च फंडिंग प्राप्त की। डॉ। वेंडेनड्राइशेक्स को बैक्साल्टा, शायर, टेकेडा, बेयर, बायोटेस्ट और फाइजर से मानद प्राप्त होता है।

संकाय प्रकटीकरण-गतिविधि संकाय
निम्नलिखित संकाय रिपोर्ट करते हैं कि उनके पास खुलासा करने के लिए प्रासंगिक वित्तीय संबंध हैं:

  • ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी, बायोमेरिन, जेनेंटेक / रोशे, फाइजर, सेंट जूड और वर्मएक्स से अकादमिक परामर्श के लिए मानद प्राप्त करते हैं। उनके पास ग्लोबल ब्लड थैरेप्यूटिक्स, NHF MASAC और वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया के साथ लीडरशिप पोजिशन हैं।
  • रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी, स्टॉक के मालिक हैं और बौद्धिक संपदा अधिकार / पेटेंट प्राप्त करते हैं जबकि पूर्व में सनोफी द्वारा नियोजित किया गया था। सनोफी द्वारा नियोजित करते समय, उन्हें वेतन और रॉयल्टी मिलती थी।

उपयोग किए गए उपयोग की अस्वीकृति
TFF और ISTH को सीएमई संकाय (स्पीकर) की आवश्यकता होती है, जब यह खुलासा किया जाता है कि जिन उत्पादों या प्रक्रियाओं पर चर्चा की जा रही है, वे लेबल, अनलेबेड, प्रायोगिक और / या जांच योग्य हैं। इसमें प्रस्तुत की गई जानकारी पर कोई सीमाएं शामिल हैं, जैसे कि डेटा जो प्रारंभिक हैं, या जो चल रहे अनुसंधान, अंतरिम विश्लेषण और / या असमर्थित राय का प्रतिनिधित्व करते हैं। इस गतिविधि में संकाय उन फार्मास्यूटिकल एजेंटों के बारे में जानकारी पर चर्चा कर सकता है जो यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन द्वारा अनुमोदित लेबलिंग के बाहर हैं। यह जानकारी पूरी तरह से चिकित्सा शिक्षा जारी रखने के लिए है और इन दवाओं के ऑफ-लेबल उपयोग को बढ़ावा देने के लिए नहीं है। TFF और ISTH लेबल किए गए संकेतों के बाहर किसी भी एजेंट के उपयोग की अनुशंसा नहीं करते हैं। यदि आपके कोई प्रश्न हैं, तो हाल ही में निर्धारित जानकारी के लिए निर्माता के चिकित्सा मामलों के विभाग से संपर्क करें।

व्यावसायिक समर्थन ACKNOWLEDGMENT
इस गतिविधि को बायोमेरिन, फ्रीलाइन थैरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, शायर, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्योर, इंक। के शैक्षिक अनुदानों का समर्थन प्राप्त है।

अस्वीकरण
TFF और ISTH केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए यह जानकारी प्रस्तुत करते हैं। सामग्री केवल संकाय द्वारा प्रदान की जाती है जिन्हें उनके क्षेत्र में मान्यता प्राप्त विशेषज्ञता के लिए चुना गया है। प्रतिभागियों को यह सुनिश्चित करने की व्यावसायिक जिम्मेदारी है कि उत्पादों को उनके स्वयं के नैदानिक ​​निर्णय और देखभाल के स्वीकृत मानकों के आधार पर उचित रूप से उपयोग किया जाता है। फ्रांस फाउंडेशन, आईएसटीएच, और वाणिज्यिक समर्थक (एस) यहां की जानकारी के लिए कोई दायित्व नहीं मानते हैं।

कॉपीराइट संबंधी जानकारी
कॉपीराइट © 2020 फ्रांस फाउंडेशन। साइट पर किसी भी सामग्री का अनधिकृत उपयोग कॉपीराइट, ट्रेडमार्क और अन्य कानूनों का उल्लंघन कर सकता है। आप निम्न विषयों, शर्तों और अपवादों के लिए साइट विषय पर पाई गई जानकारी या सॉफ़्टवेयर ("सामग्री") को देख, कॉपी और डाउनलोड कर सकते हैं:

  • सामग्री का उपयोग केवल व्यक्तिगत, गैर-वाणिज्यिक, सूचनात्मक और शैक्षिक उद्देश्यों के लिए किया जाना है। सामग्रियों को संशोधित नहीं किया जाना है। उन्हें स्पष्ट रूप से पहचाने गए स्रोत के साथ प्रदान किए गए प्रारूप में वितरित किया जाना है। कॉपीराइट जानकारी या अन्य मालिकाना नोटिस को हटाया नहीं जा सकता है, बदला या बदल नहीं दिया जा सकता है।
  • फ्रांस फाउंडेशन की पूर्व लिखित अनुमति के बिना, सामग्री को प्रकाशित, अपलोड, पोस्ट, प्रेषित (यहां से आगे के अलावा) नहीं किया जा सकता है।


गोपनीयता नीति

फ्रांस फाउंडेशन प्रतिभागियों और शैक्षिक सहयोगियों के बारे में व्यक्तिगत और अन्य जानकारी की गोपनीयता की रक्षा करता है। फ्रांस फाउंडेशन व्यक्तिगत रूप से पहचाने जाने योग्य जानकारी को किसी व्यक्ति की सहमति के बिना किसी तीसरे पक्ष को जारी नहीं करेगा, सिवाय ऐसी जानकारी के जो एसीसीएमई को रिपोर्टिंग उद्देश्यों के लिए आवश्यक है।

फ्रांस फाउंडेशन भौतिक, इलेक्ट्रॉनिक और प्रक्रियात्मक सुरक्षा उपायों का पालन करता है, जो आपके द्वारा एकत्र की गई जानकारी के नुकसान, दुरुपयोग या परिवर्तन से बचाने के लिए संघीय नियमों का पालन करते हैं।

फ्रांस फाउंडेशन की गोपनीयता नीति के बारे में अतिरिक्त जानकारी पर देखा जा सकता है www.francefoundation.com/privacy-policy.


संपर्क करने संबंधी जानकारी
यदि आपके पास इस सीएमई गतिविधि के बारे में प्रश्न हैं, तो कृपया फ्रांस फाउंडेशन से 860-434-1650 पर संपर्क करें या इस ईमेल पते की सुरक्षा स्पैममबोट से की जा रही है। इसे देखने के लिए आपको जावास्क्रिप्ट सक्षम करना होगा।.

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
हेमोफिलिया (डब्ल्यूएफएच) के विश्व फेडरेशन
संयुक्त राज्य अमरीका

ग्लेन पियर्स, एमडी, पीएचडी, वर्तमान में वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया (डब्ल्यूएफएच) के उपाध्यक्ष मेडिकल और डब्ल्यूएफएच यूएसए बोर्ड ऑफ डायरेक्टर्स और नेशनल हेमोफिलिया फाउंडेशन (एनएचएफ) यूएस मेडिकल एंड साइंटिफिक एडवाइजरी काउंसिल में कार्य करता है। वह थर्ड रॉक वेंचर्स में एक एंटरप्रेन्योर के साथ-साथ जीन थेरेपी और हेमटोलॉजी बायोटेक कंपनियों के लिए एक सलाहकार हैं। उन्होंने 2018 में एंबीस मेडिसिन, एक सेल और जीन थेरेपी लीवर रीजनरेशन स्टार्ट-अप की सह-स्थापना की, और मुख्य चिकित्सा अधिकारी (सीएमओ) के रूप में कार्य किया। डॉ। पियर्स 2014 में बायोजेन से सेवानिवृत्त हुए, जहां उन्होंने सीएमओ के रूप में विस्तारित अर्ध-जीवन FVIII और FIX Fc फ्यूजन के आर एंड डी का नेतृत्व किया। उन्होंने 1 बिलियन अंतर्राष्ट्रीय इकाइयों (IU) के दान और WFH के साथ मानवीय सहायता सहयोग की दीक्षा दी। डॉ। पियर्स ने अमेरिका में रक्तस्राव विकार समुदाय में 10,000 व्यक्तियों को जीनोटाइप> माय लाइफ अवर फ्यूचर (MLOF) कार्यक्रम की दीक्षा दी। पहले, डॉ। पियर्स एनएचएफ बोर्ड ऑफ डायरेक्टर्स में कार्य करते थे और एनएचएफ के अध्यक्ष थे। डॉ। पियर्स ने इम्यूनोलॉजी में एमडी और पीएचडी प्राप्त की, और उन्होंने पैथोलॉजी और हेमेटोलॉजी अनुसंधान में स्नातकोत्तर प्रशिक्षण प्राप्त किया। उन्हें हेमोफिलिया सहित ऊतक पुनर्जनन और हेमेटोलॉजी के क्षेत्रों में बायोटेक दवा के विकास में 30+ साल का अनुभव है, जो अमगेन से शुरू होता है और हीमोफिलिया के लिए 5 अनुमोदित उत्पादों के विकास में शामिल रहा है। वह सैन फ्रांसिस्को और सैन डिएगो के बीच समय का विभाजन करता है। डॉ। पियर्स गंभीर हेमोफिलिया ए के साथ पैदा हुआ था, और 2008 में ठीक हो गया था।

रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी

रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी
सलाहकार
बोस्टन, मैसाचुसेट्स

रॉबर्ट पीटर्स, पीएचडी, उद्योग के अनुभव के 20 वर्षों के साथ एक वरिष्ठ स्तर के अनुसंधान कार्यकारी हैं, जिसमें विनिर्माण, नैदानिक ​​विकास और बाजार में लॉन्च के माध्यम से शोध में अपनी स्थापना से पुनः संयोजक क्लॉटिंग फैक्टर VIII और फैक्टर IX-Fc फ्यूजन प्रोटीन पर काम करना शामिल है। हाल ही में, उन्होंने चार नैदानिक ​​उम्मीदवारों का भी समर्थन किया, जो अपने अनुसंधान क्षेत्र से नैदानिक ​​विकास में उन्नत हुए, जिनमें BIVV001 भी शामिल है। डॉ। पीटर्स ने कई विधाओं में काम किया है, जीव विज्ञान और छोटे अणुओं से लेकर विवो और पूर्व विवो जीन थेरेपी तक।