हेमोफिलिया में जीन थेरेपी

शिक्षा

गंभीर हेमोफिलिया बी वाले वयस्कों पर तीन चल रहे नैदानिक परीक्षणों पर अपडेट

सम्मेलन कवरेज 22 दिसम्बर 2022

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हेमोफिलिया ए वाले लोगों में SPK-8011 के चरण I/II परीक्षण में AAV-मध्यस्थ FVIII जीन स्थानांतरण के बाद वेक्टर की तीव्र निकासी

सम्मेलन कवरेज 22 दिसम्बर 2022

बेंजामिन जे। सेमेलसन जोन्स, एमडी, पीएचडी

हीमोफिलिया जीन थेरेपी - नैदानिक देखभाल के लिए तैयार: वेबिनार श्रृंखला

इंटरएक्टिव वेबिनार 19 अक्टूबर 2022

ट्रांसजीन-उत्पादित FVIII और रक्तस्राव दर के बीच संबंध जीन स्थानांतरण के 2 साल बाद Valoctocogene Roxaparvovec के साथ: Gener8-1 से परिणाम

सम्मेलन कवरेज 11 जुलाई 2022

जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ

एएवी-व्युत्पन्न कारक VIII परख विसंगति के पीछे तंत्र को स्पष्ट करना

सम्मेलन कवरेज 11 जुलाई 2022

अन्ना स्टर्नबर्ग, पीएचडी

B-LIEVE के परिणाम, हीमोफिलिया B के रोगियों में FLT1a AAV जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक-पुष्टि अध्ययन

सम्मेलन कवरेज 11 जुलाई 2022

गाय यंग, एमडी

गंभीर या मध्यम गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता में सुधार, एट्रानाकोजीन डीज़ापार्वोवेक जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद

सम्मेलन कवरेज 11 जुलाई 2022

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

स्थिर हेमोस्टैटिक सुधार और बेहतर हीमोफिलिया-जीवन की गुणवत्ता से संबंधित गुणवत्ता: निर्णायक चरण 3 से अंतिम विश्लेषण एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक का एचओपीई-बी परीक्षण

सम्मेलन कवरेज 27 जून 2022

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हीमोफिलिया ए चूहे में FVIII जीन में एक छोटे से विलोपन की मरम्मत के लिए CRISPR/Cas9 mRNA LNPs की डिलीवरी

सम्मेलन कवरेज 21 जून 2022

चुन-यू चेन, पीएचडी

स्टैबिलिन-2 प्रमोटर हीमोफिलिक चूहों में लेंटिवायरल वेक्टर डिलीवरी के बाद FVIII के लिए प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को संशोधित करता है

सम्मेलन कवरेज 21 जून 2022

एंटोनिया फोलेनज़ी, एमडी, पीएचडी

2118 पर एन-ग्लाइकोसिलेशन साइट के उन्मूलन के साथ एक फैक्टर VIII वेरिएंट जीन थेरेपी में कम एंटी-FVIII इम्यून रिस्पॉन्स हीमोफिलिया ए माइस

सम्मेलन कवरेज 21 जून 2022

कैरल एच. मियाओ, एमडी

जीन थेरेपी से उपचारित हीमोफीलिया रोगियों के दीर्घकालिक अनुवर्ती कार्रवाई के लिए वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का उपयोग करना

सम्मेलन कवरेज 07 जून 2022

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता पर गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक जीन स्थानांतरण का प्रभाव

सम्मेलन कवरेज 24 फ़रवरी 2022

जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ

B-LIEVE के लिए खुराक चयन और अध्ययन डिजाइन, हीमोफिलिया B के रोगियों के लिए FLT1A जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक पुष्टिकरण नैदानिक परीक्षण

सम्मेलन कवरेज 14 फ़रवरी 2022

प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath

निर्णायक चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से अंतिम विश्लेषण: गंभीर या मध्यम गंभीर हीमोफिलिया B वाले वयस्कों में Etrancogene Dezaparvovec की स्थिर स्थिर-अवस्था प्रभावकारिता और सुरक्षा

सम्मेलन कवरेज 14 फ़रवरी 2022

वोल्फगैंग मिस्बैक, एमडी

गंभीर हीमोफीलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक जीन ट्रांसफर की प्रभावकारिता और सुरक्षा: GENEr8-1 दो साल के विश्लेषण से परिणाम

सम्मेलन कवरेज 14 फ़रवरी 2022

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

इम्यूनोसप्रेशन के माध्यम से ट्रांसजीन टॉलरेंस को तोड़ना

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

वाल्डर आर. अरुडा, एमडी, पीएचडी

एएवी एकीकरण सारांश और निहितार्थ

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

फ्रेडरिक डी। बुशमैन, पीएचडी

अंतर्जात, ट्रांसजीन FVIII अभिव्यक्ति और रक्तस्राव की घटनाओं के बीच संबंध गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापार्वोवेक जीन स्थानांतरण के बाद: GENEr8-1 चरण 3 परीक्षण का एक पोस्ट-हॉक विश्लेषण

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हेमोफिलिया बी वाले लोगों में बेसलाइन फिक्स एक्सप्रेशन स्तर में ब्लीडिंग डेटा: 'फैक्टर एक्सप्रेशन स्टडी' का उपयोग करके एक विश्लेषण

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

साइनसियल एंडोथेलियम को लक्षित करना

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

वाल्डर आर. अरुडा, एमडी, पीएचडी

हेमोफिलिया बी के रोगियों के एक समूह में 5 वर्षों से अधिक का अनुवर्ती फ़िडानाकोजीन एलापार्वोवेक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

सामान्य सीमा के भीतर फैक्टर IX अभिव्यक्ति, गंभीर हीमोफिलिया बी के रोगियों में FLT180a जीन थेरेपी के बाद उपचार की आवश्यकता वाले सहज रक्तस्राव को रोकता है: बी-अमेज़ कार्यक्रम का दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन

सम्मेलन कवरेज 23 दिसम्बर 2021

प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath

वैश्विक समाधान के रूप में जीन थेरेपी

पॉडकास्ट 06 दिसम्बर 2021

डैनियल हार्ट, बीएससी, एमबीसीएचबी, एमआरसीपी, एफआरसीपाथ, पीएचडी और जॉनी महलंगु, बीएससी, एमबीबीसीएच, एमएमडी, एफसीपाथ द्वारा प्रस्तुत

प्रशासन के लिए उपचार केंद्र तैयार करना
पॉडकास्ट 06 दिसम्बर 2021
जीन थेरेपी में हीमोफिलिया के लिए रोगी का दृष्टिकोण
पॉडकास्ट 06 दिसम्बर 2021
उपलब्ध उपचारों की तुलना में हीमोफिलिया ए और बी के लिए जीन थेरेपी
पॉडकास्ट 06 दिसम्बर 2021
हेमोफिलिया में जीन थेरेपी चल रहे और भविष्य के अनुसंधान और क्या अपेक्षा करें
पॉडकास्ट 06 दिसम्बर 2021

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