B-LIEVE के लिए खुराक चयन और अध्ययन डिजाइन, हीमोफिलिया B के रोगियों के लिए FLT1A जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक पुष्टिकरण नैदानिक ​​परीक्षण
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B-LIEVE के लिए खुराक चयन और अध्ययन डिजाइन, हीमोफिलिया B के रोगियों के लिए FLT1A जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक पुष्टिकरण नैदानिक ​​परीक्षण

जी.यंग1, पी. चौधरी, 2,3,एस.बार्टन4, साथ में4

1बच्चों का अस्पताल लॉस एंजिल्स, दक्षिणी कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय केक स्कूल ऑफ मेडिसिन, लॉस एंजिल्स, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका;2 कैथरीन डोरमैंडी हीमोफिलिया और घनास्त्रता केंद्र, रॉयल फ्री अस्पताल;3 यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन, यूनाइटेड किंगडम;4 फ्रीलाइन, स्टीवन, यूनाइटेड किंगडम

मुख्य डेटा अंक

बी-अद्भुत खुराक प्रतिक्रिया

B-LIEVE अध्ययन व्यावसायिक रूप से निर्मित FLT1a का चरण 2/180 अध्ययन है जिसे चरण 3 के अध्ययन के लिए लक्ष्य खुराक की पुष्टि करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। B-LIEVE के लिए शुरुआती खुराक B-AMAZE परीक्षण के परिणामों पर आधारित थी, जिसमें दिखाया गया था कि जलसेक के बाद 21 दिन में FIX स्तर दिन 182 (सप्ताह 26) में FIX स्तरों की अत्यधिक भविष्यवाणी कर रहे थे। एक ईमैक्स खुराक-प्रतिक्रिया मॉडल ने संकेत दिया कि 7.7 x 10 . की एक खुराक11 वीजी/किलोग्राम को दिन 67 पर सामान्य के 21% के औसत फिक्स स्तर का उत्पादन करना चाहिए, जो दिन 115 में सामान्य के 182% के औसत फिक्स स्तर के अनुरूप है।

बी-लाईव अध्ययन डिजाइन के लिए खुराक योजना

B-LIEVE के लिए अनुकूली अध्ययन डिजाइन में 180 x 7.7 . की प्रारंभिक FLT10a खुराक शामिल है11 3 प्रतिभागियों में वीजी/किग्रा। शुरुआती खुराक को 3 प्रतिभागियों के बाद के समूहों में समायोजित किया जाएगा, प्रत्येक पिछले समूह में दिन 21 FIX स्तरों के आधार पर। चरण 9 के अध्ययन के लिए खुराक की पुष्टि करने के लिए 3-सप्ताह की अनुवर्ती अवधि के साथ 52 प्रतिभागियों (3 समूह) को नामांकित किया जाएगा।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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