हेमोफिलिया बी के जीन थेरेपी के लिए एक नैदानिक ​​उम्मीदवार AAV3 वेक्टर का विकास
ASGCT 23 वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

हेमोफिलिया बी के जीन थेरेपी के लिए एक नैदानिक ​​उम्मीदवार AAV3 वेक्टर का विकास

हैरिसन ब्राउन1, क्रिस्टोफर बी। डेयरिंग1, रोलैंड डब्ल्यू। हर्ज़ोग2, चेन लिंग3, डेविड एम। मार्क्युज़िक2, एच। ट्रेंट स्पेंसर1, आलोक श्रीवास्तव4, अरुण श्रीवास्तव5

1बाल रोग, एमोरी विश्वविद्यालय, अटलांटा, जीए

2बाल रोग, इंडियाना विश्वविद्यालय के स्कूल ऑफ मेडिसिन, इंडियानापोलिस, में

3जेनेटिक इंजीनियरिंग, Fudan विश्वविद्यालय, शंघाई, चीन

4हेमेटोलॉजी, क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज, वेल्लोर, भारत

5बाल रोग, फ्लोरिडा विश्वविद्यालय, गेन्सविले, FL

मुख्य डेटा अंक

हीमोफिलिया बी (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, लाल) के लिए पहले सफल नैदानिक ​​परीक्षण में प्रयुक्त FIX अभिव्यक्ति कैसेट की संरचनाओं की तुलना, और वर्तमान अध्ययन (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX) में इस्तेमाल किया गया -एलसीओ, नीला)। एलपी 1 से एचएसएच-टीटीआर के लिए प्रमोटर के अनुकूलन की अभिव्यक्ति में 2-3 गुना वृद्धि हुई है और पडुआ संस्करण के लिए कोडन अनुकूलन ने अभिव्यक्ति में 3-3-8 गुना वृद्धि की है, जिससे 40-50 की अभिव्यक्ति में समग्र वृद्धि हुई है। तह।

चमकीले ल्यूसिफरेज ट्रांसडक्शन अवरोध परख (बीएल-टीआईए) का उपयोग करके लगातार डीएफपीपी चक्र के साथ या बिना रोगियों के परिणाम। एनएबी टाइटन्स को कम करने में लगातार चक्रों की तुलना में लगातार चक्र अधिक प्रभावी थे। प्रतिगमन विश्लेषण ने भविष्यवाणी की कि 5 चक्रों से शुरू होने वाले एएवीएस 3 एनएबी टाइट्रे को 94% तक कम किया जा सकता है, जिससे 60% रोगियों का इलाज संभव हो सकेगा।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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