हीमोफिलिया ए चूहे में FVIII जीन में एक छोटे से विलोपन की मरम्मत के लिए CRISPR/Cas9 mRNA LNPs की डिलीवरी
एएसजीसीटी की 25वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

हीमोफिलिया ए चूहे में FVIII जीन में एक छोटे से विलोपन की मरम्मत के लिए CRISPR/Cas9 mRNA LNPs की डिलीवरी

द्वारा प्रस्तुत: चुन-यू चेन, पीएचडी, फेलो-पीएचडी | प्रतिरक्षा और प्रतिरक्षा चिकित्सा, सिएटल चिल्ड्रन सिएटल, वाशिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका

चुन-यू चेनो1, कै ज़ियाओहे1, कैरल मियाओ1,2

1सिएटल चिल्ड्रन रिसर्च इंस्टीट्यूट, सिएटल, वाशिंगटन

2बाल रोग विभाग, वाशिंगटन विश्वविद्यालय, सिएटल, वाशिंगटन

मुख्य डेटा अंक

mRNA LNPs हेपेटोसाइट्स और लीवर एंडोथेलियल साइनसॉइडल कोशिकाओं (LSECs) दोनों को लक्षित करते हैं

MC3-आधारित लिपिड नैनोकणों (LNPs) में इनकैप्सुलेटेड लूसिफ़ेरेज़ mRNA (ल्यूक) के विभिन्न योगों को अंतःक्षिप्त रूप से चूहों में इंजेक्ट किया गया। ल्यूसिफरेज अभिव्यक्ति मुख्य रूप से लीवर में पाई गई, एलएनपी फॉर्मूलेशन द्वारा दिखाए गए सबसे मजबूत अभिव्यक्ति के साथ। लिवर इम्यूनोस्टेनिंग धुंधला ने प्रदर्शित किया कि दिल-लेबल एलएनपी सफलतापूर्वक हेपेटोसाइट्स और एंडोथेलियल कोशिकाओं दोनों को संक्रमित कर सकता है। विवो में

Cas9 और sgRNA LNPs अंतर्जात प्लाज्मा FVIII गतिविधि को पुनः प्राप्त करने के लिए NSG हेमा चूहों को सक्षम करते हैं

इनकैप्सुलेटेड Cas9 mRNA और सिंगल-गाइड RNA (sgRNA) LNPs को इम्यूनोडिफ़िशिएंसी हीमोफिलिया A (NSG HA) चूहों में अंतःशिरा में पहुँचाया गया। 4 सप्ताह तक अंतर्जात FVIII की स्थिर अभिव्यक्ति की पुष्टि aPTT परख द्वारा की गई और संपादित उत्परिवर्ती FVIII को क्रमशः डीएनए अनुक्रमण और ऑनलाइन CRISPR विश्लेषण उपकरण द्वारा सत्यापित किया गया।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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