हेमोफिलिया में जीन थेरेपी - सम्मेलन ब्रीफिंग

नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।

प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath

गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला-इन-ह्यूमन जीन थेरेपी अध्ययन - BAY 2599023 में व्यापक रोगी पात्रता और स्थिर और FVIII का दीर्घकालिक दीर्घकालिक अभिव्यक्ति है

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हीमोफिलिया ए डॉग मॉडल में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर दृढ़ता की विशेषता

पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में Etranacogene Dezaparvovec की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 से पहला डेटा होप-बी जीन थेरेपी परीक्षण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से पहला डेटा: एट्रानैसोगेन डेज़ापारोवोवेक की दक्षता और सुरक्षा (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट; AMT-061) Ade with Severe with Severe या Moderate-Severe-Severe Hemophilia B पूर्व-मौजूदा एंटी-कैप्स के इलाज के बावजूद;

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX संस्करण), गंभीर संक्रमण या गंभीर-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ जीन ट्रांसफर के लिए एक बढ़ाया वेक्टर

एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी

गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी

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