गंभीर या मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों के लिए AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) के विकास में हाल की प्रगति

गंभीर या मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों के लिए AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) के विकास में हाल की प्रगति
डब्ल्यूएफएच वर्चुअल समिट 2020 से हाइलाइट्स

गंभीर या मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों के लिए AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) के विकास में हाल की प्रगति

स्टीवन डब्ल्यू। पाइप,1 वोल्फगैंग मिस्बैक,2 एनेट वॉन ड्रगल्स्की,3 एडम गेरमेज़,4 करीना मीजर,5 मिचेल कोपन्स,6 पीटर कैंपमैन,7 रॉबर्ट क्लरमथ,8 रोजर शूजेंस,9 निगेल एस। की।10 सुसान लट्टीमोर,11 माइकल रेचट,12 एस्टेबन गोमेज़,13 जियानकार्लो कास्टमैन,14 एलीन के।12 रॉबर्ट गुत,12 फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक15

1मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, यूएसए

2यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

3कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो, सैन डिएगो, संयुक्त राज्य अमेरिका

4यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया डेविस, सैक्रामेंटो, यूएसए

5यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर ग्रोनिंगन, ग्रोनिंगन, नीदरलैंड

6अकादमिक मेडिकल सेंटर, एम्स्टर्डम, नीदरलैंड

7रिगशॉर्सेट, कोपेनहेगन, डेनमार्क

8विवांट्स क्लिनिकम, बर्लिन, जर्मनी

9यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, उट्रेच, नीदरलैंड

10यूनिवर्सिटी ऑफ नॉर्थ कैरोलिना, चैपल हिल, यूएसए

11ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

12यूनीक्योर बायोफार्मा बी.वी., लेक्सिंगटन, एमए, यूएसए

13फीनिक्स चिल्ड्रन हॉस्पिटल, फीनिक्स यूएसए

14एज़िंडा ओस्पेडलियरा यूनिवर्सिटेरिया केरेगी, फ्लोरेंस, इटली

15इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

मुख्य डेटा अंक

यह आरेख AMT-060 और AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) दोनों के परीक्षण के अध्ययन के लिए डिज़ाइन को सारांशित करता है। दोनों अध्ययनों में हेमोफिलिया बी और एफआईएक्स स्तर levels 2% के साथ पुरुष शामिल थे। नैदानिक ​​गंभीरता FIX प्रोफिलैक्सिस या / 4 ब्लीड्स / वर्ष या हीमोफिलिक आर्थ्रोपैथी पर आधारित थी। हालांकि AAV5 NAbs की उपस्थिति AMT-060 परीक्षणों के लिए एक अपवर्जन मानदंड थी, कम खुराक वाले कॉर्टोर्ट में 3 प्रतिभागियों को खुराक की दीक्षा से पहले पता लगाने योग्य टाइटर्स पाए गए थे, सुरक्षा या प्रभावकारिता पर कोई प्रभाव नहीं पड़ा। नतीजतन, एएवी 5 एनएबी की उपस्थिति एएमटी -061 परीक्षणों के लिए एक बहिष्करण मानदंड नहीं थी। AMT-060 को 2 खुराक पर और AMT-061 को 2 खुराक के उच्च स्तर पर परीक्षण किया गया।

कम खुराक और उच्च खुराक वाले सहवास में मरीजों को खुराक पर निर्भर दिखाया गया, 4 साल तक FIX की अभिव्यक्ति में निरंतर वृद्धि हुई, कम खुराक समूह के लिए 5% और उच्च खुराक समूह के लिए 7.5%। मरीजों ने FIX उपयोग में निरंतर कमी का भी प्रदर्शन किया। अध्ययन प्रविष्टि में FIX प्रोफिलैक्सिस का उपयोग करने वाले 9 प्रतिभागियों में से 8 अंतिम अनुसरण में FIX प्रोफिलैक्सिस-मुक्त थे।

AMT-061 के एक ही जलसेक के साथ इलाज किए गए मरीजों ने 52 हफ्तों तक FIX गतिविधि के स्तर में निरंतर वृद्धि का प्रदर्शन किया है। 3 वर्ष के बाद 1 प्रतिभागियों के लिए औसत FIX गतिविधि स्तर 41% की कार्यात्मक रूप से उपचारात्मक सीमा में था। सभी 3 प्रतिभागियों ने भी FIX उपयोग में कमी का अनुभव किया है और प्रोफिलैक्सिस के नियमित उपयोग को बंद कर दिया है।

संबंधित सामग्री

इंटरएक्टिव वेबिनार

इंटरएक्टिव वेबिनार

हेमोफिलिया के उपचार के लिए जीन थेरेपी: एडेनो-एसोसिएटेड वायरल वेक्टर जीन ट्रांसफर का एक परिचय
जीन थेरेपी जानने के लिए: शब्दावली और अवधारणाओं
हेमोफिलिया के उपचार के लिए जीन थेरेपी: जीन थेरेपी में आम चिंताएं
हेमोफिलिया के उपचार के लिए जीन थेरेपी: अन्य रणनीतियाँ और लक्ष्य