हेमोफिलिया में जीन थेरेपी - सम्मेलन ब्रीफिंग

ट्रांसजीन-उत्पादित FVIII और रक्तस्राव दर के बीच संबंध जीन स्थानांतरण के 2 साल बाद Valoctocogene Roxaparvovec के साथ: Gener8-1 से परिणाम

जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ

हीमोफिलिया ए चूहे में FVIII जीन में एक छोटे से विलोपन की मरम्मत के लिए CRISPR/Cas9 mRNA LNPs की डिलीवरी

चुन-यू चेन, पीएचडी

एएवी-व्युत्पन्न कारक VIII परख विसंगति के पीछे तंत्र को स्पष्ट करना

अन्ना स्टर्नबर्ग, पीएचडी

स्टैबिलिन-2 प्रमोटर हीमोफिलिक चूहों में लेंटिवायरल वेक्टर डिलीवरी के बाद FVIII के लिए प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को संशोधित करता है

एंटोनिया फोलेनज़ी, एमडी, पीएचडी

B-LIEVE के परिणाम, हीमोफिलिया B के रोगियों में FLT1a AAV जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक-पुष्टि अध्ययन

गाय यंग, एमडी

2118 पर एन-ग्लाइकोसिलेशन साइट के उन्मूलन के साथ एक फैक्टर VIII वेरिएंट जीन थेरेपी में कम एंटी-FVIII इम्यून रिस्पॉन्स हीमोफिलिया ए माइस

कैरल एच. मियाओ, एमडी

स्थिर हेमोस्टैटिक सुधार और बेहतर हीमोफिलिया-जीवन की गुणवत्ता से संबंधित गुणवत्ता: निर्णायक चरण 3 से अंतिम विश्लेषण एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक का एचओपीई-बी परीक्षण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

जीन थेरेपी से उपचारित हीमोफीलिया रोगियों के दीर्घकालिक अनुवर्ती कार्रवाई के लिए वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का उपयोग करना

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

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