हेमोफिलिया में जीन थेरेपी - सम्मेलन ब्रीफिंग

अंतर्जात, ट्रांसजीन FVIII अभिव्यक्ति और रक्तस्राव की घटनाओं के बीच संबंध गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापार्वोवेक जीन स्थानांतरण के बाद: GENEr8-1 चरण 3 परीक्षण का एक पोस्ट-हॉक विश्लेषण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हीमोफिलिया और उससे परे के लिए लीवर को लेंटिवायरल जीन थेरेपी

एलेसियो कैंटोर, पीएचडी

हेमोफिलिया बी वाले लोगों में बेसलाइन फिक्स एक्सप्रेशन स्तर में ब्लीडिंग डेटा: 'फैक्टर एक्सप्रेशन स्टडी' का उपयोग करके एक विश्लेषण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी पर नैदानिक परीक्षणों का वर्तमान अद्यतन

वोल्फगैंग मिस्बैक, एमडी

तरल-बायोप्सी-एकीकरण-साइट अनुक्रमण द्वारा विवो जीन थेरेपी दृष्टिकोण में वेक्टर एकीकरण साइटों की निगरानी

डेनिएला सेसाना, पीएचडी

हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में नैदानिक परिणाम एएवी 5 के लिए पहले से मौजूद न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी के साथ और बिना: चरण 6 से 3 महीने का डेटा एट्रानाकोजीन डेज़ापरवोवेक एचओपीई-बी जीन थेरेपी परीक्षण

वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी

नैदानिक सेटिंग्स में सुरक्षित और कुशल जीन स्थानांतरण प्राप्त करने के लिए एंटी-एएवी पूर्व-मौजूदा प्रतिरक्षा पर काबू पाना

ग्यूसेप रोन्ज़िट्टी, पीएचडी

गंभीर हीमोफीलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक एडिनो-एसोसिएटेड वायरस जीन ट्रांसफर की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 GENEr8-1 परीक्षण के परिणाम

मार्गरेथ सी। ओज़ेलो, एमडी, पीएचडी

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