वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी
ISTH 2021 कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में नैदानिक ​​​​परिणाम एएवी 5 के लिए पहले से मौजूद न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी के साथ और बिना: चरण 6 से 3 महीने का डेटा एट्रानाकोजीन डेज़ापरवोवेक एचओपीई-बी जीन थेरेपी परीक्षण

परिवार कल्याण1, डब्ल्यू. मिस्बाच2, एम. रेचटो3, एनएस कुंजी4, एस लट्टीमोर3, जी. कास्टामनी5, ईके सॉयर6,7, डी कूपर6,7, वी. फेरिएरा6,7, दप पाइप8, आशा-बी अन्वेषक

1इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

2यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

3ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, संयुक्त राज्य अमेरिका

5रक्तस्राव विकार और जमावट के लिए केंद्र, केरेगी विश्वविद्यालय अस्पताल, फ्लोरेंस, इटली

6यूनीक्यूर बीवी, एम्सटर्डम, नीदरलैंड्स

7यूनीक्यूर इंक, लेक्सिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका

8मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, संयुक्त राज्य अमेरिका

मुख्य डेटा अंक

AAV5 के साथ और बिना एंटीबॉडी को निष्क्रिय करने वाले मरीजों में FIX गतिविधि

HOPE-B परीक्षण में, ५४ प्रारंभिक प्रतिभागियों में से २३ ने बेसलाइन पर AAV23 एंटीबॉडी (Nabs) टाइटर्स को निष्क्रिय करने का पता लगाया था, और NAbs और FIX गतिविधि के बीच सहसंबंध के परिणामों का मूल्यांकन करना संभव था। ऊर्ध्वाधर अक्ष उन लोगों की देखी गई 54 महीने की FIX गतिविधि है, जिन्हें वेक्टर की पूरी खुराक मिली है। ज्ञानी एनएबी वाले मरीजों को क्षैतिज अक्ष (परख की दहलीज) पर 5 पर प्लॉट किया गया था। क्षैतिज अक्ष 6-7 की सीमा में अन्य प्रतिभागियों के अनुमापांक दिखाता है। एक अनुत्तरदायी प्रतिभागी था जिसके पास अनुमापांक> ३२०० था, जो शामिल नहीं है। जैसा कि ग्राफ में दिखाया गया है, FIX गतिविधि पहले से मौजूद NAbs के साथ और बिना AAV7 के 700 के टिटर तक प्रतिभागियों में समान थी।

HOPE-B परीक्षण से प्रतिकूल घटनाएँ
HOPE-B परीक्षण की यह तालिका बेसलाइन पर (n = 23) और बिना (n = 31) पता लगाने योग्य AAV5 न्यूट्रलाइज़िंग एंटीबॉडी (NAbs) के रोगियों के लिए ट्रांसजीन जलसेक के बाद प्रतिकूल घटनाओं को दिखाती है। FIX के स्तरों के साथ, AAV5 NAbs वाले और बिना रोगियों के AE में कोई स्पष्ट अंतर नहीं था।

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बायर, बायोमैरिन, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, शायर, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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