इम्यूनोसप्रेशन के माध्यम से ट्रांसजीन टॉलरेंस को तोड़ना

इम्यूनोसप्रेशन के माध्यम से ट्रांसजीन टॉलरेंस को तोड़ना
हीमोफीलिया के लिए नॉवेल टेक्नोलॉजीज और जीन ट्रांसफर पर एनएचएफ की 16वीं कार्यशाला की मुख्य विशेषताएं

इम्यूनोसप्रेशन के माध्यम से ट्रांसजीन टॉलरेंस को तोड़ना

वाल्डर आर. अरुडा, एमडी, पीएचडी
बाल रोग के एसोसिएट प्रोफेसर
पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन, पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय;
सेंटर फॉर सेल्युलर एंड मॉलिक्यूलर थैरेपीज़ (सीसीएमटी)
फिलाडेल्फिया के बच्चों का अस्पताल

मुख्य डेटा अंक

एटीजी के प्रशासन का समय और ट्रांसजीन के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया

वेक्टर प्रशासन के दिन से शुरू होने वाले वेक्टर प्रशासन और रैपामाइसिन के 1 सप्ताह पहले शुरू होने वाले गैर-मानव प्राइमेट्स (एनएचपी) में अध्ययन, माइकोफेनोलेट मोफेटिल (एमएमएफ) के साथ इलाज किया गया, यह दर्शाता है कि टी-सेल इम्यूनोसप्रेशन (खरगोश एंटी-थाइमोसाइट ग्लोब्युलिन, आरएटीजी के साथ) का प्रशासन। AAV वेक्टर के साथ सहवर्ती के परिणामस्वरूप FIX एंटीबॉडी का विकास हुआ और Th17 / Treg अनुपात (बाएं पैनल) में वृद्धि हुई, जबकि AAV वेक्टर के 5 सप्ताह बाद ATG के प्रशासन के परिणामस्वरूप कोई FIX एंटीबॉडी और कम Th17 / Treg अनुपात (दायां पैनल) नहीं हुआ।

सारांश: विशिष्ट लक्ष्य-कमी लिम्फोसाइट और/या समय

अध्ययनों की इस श्रृंखला को संक्षेप में प्रस्तुत करने के लिए, Treg कोशिकाओं में न्यूनतम कमी के साथ प्रतिरक्षादमन FIX ट्रांसजीन अभिव्यक्ति के लिए यकृत-मध्यस्थता प्रतिरक्षा सहिष्णुता सुनिश्चित करने के लिए इष्टतम है। एनएचपी में, एमएमएफ और रैपामाइसिन के साथ प्रीट्रीटमेंट, इसके बाद आरएटीजी के विलंबित प्रशासन के बाद निरंतर प्रतिरक्षा सहिष्णुता प्रदान करने में सक्षम था, जबकि वेक्टर इन्फ्यूजन के समय प्रशासित आरएटीजी या डैक्लिज़ुमैब नहीं था।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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