जीन थेरेपी अनुसंधान में चार होनहार अग्रिम

जीन थेरेपी अनुसंधान में चार होनहार अग्रिम

जीन थेरेपी को 1972 में एक सिद्धांत के रूप में पेश किया गया था, और मानव जीन को स्थानांतरित करने का पहला प्रयास 1980 के दशक में हुआ था। उपचार असफल था, और तब से, इसमें घातीय सुधार हुए हैं हीमोफिलिया अनुसंधान और शिक्षा.

आज, हाथ में सवाल हैं, "जीन थेरेपी का लक्ष्य क्या है?" और “भविष्य क्या है हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी अनुसंधान? ” इसका जवाब दोषपूर्ण जीन को पूरी तरह से काम करने के साथ बदलना है। इस लेख में, हम उस लक्ष्य को पूरा करने के लिए जीन थेरेपी अनुसंधान में चार होनहार अग्रिमों पर करीब से नज़र डालने जा रहे हैं:

1. जीन थेरेपी AMT-060 पांच साल तक ब्लीड को रोकता है

AMT-060 पहली पीढ़ी की जीन थेरेपी उपचार है, और यह हीमोफिलिया बी के साथ प्रतिभागियों में रक्तस्राव के एपिसोड को कम करने के लिए जारी है। इसके अलावा, अध्ययन में नौ में से आठ पुरुष अपने मौजूदा रोगनिरोधी उपचार को रोकने में सक्षम थे।

एएमटी -060 एफएक्स जीन की एक कामकाजी प्रति वितरित करने के लिए एडीनो-जुड़े वायरस संस्करण 5 के संशोधित संस्करण का उपयोग करता है। प्रसव रक्तप्रवाह में एक इंजेक्शन के माध्यम से होता है। डेटा से पता चलता है कि यह उपचार पांच वर्षों तक ब्लीड को रोकता है। ये निष्कर्ष अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमाटोलॉजी की 62 वीं वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी में पेश किए गए थे, वस्तुतः दिसंबर में आयोजित किए गए थे।

2. AMT-061 ने कारक IX गतिविधि को सफलतापूर्वक बढ़ाया और हेमोफिलिया बी के लिए रक्तस्राव को नियंत्रित किया

एमिटी से एएमटी -061 हेमोफिलिया बी के उपचार के लिए एक खोजी जीन थेरेपी है। अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमाटोलॉजी की 62 वीं वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी में, कंपनी ने निष्कर्ष प्रस्तुत किया कि चिकित्सा को सफलतापूर्वक कारक IX (FIX) गतिविधि को दिखाया और रक्तस्राव को नियंत्रित किया। हीमोफिलिया के रोगियों में।

AMT-061 उच्च FIX गतिविधि के साथ FIX जीन का एक संस्करण देने के लिए AAV5 वायरल वेक्टर का उपयोग करता है। हेमोफिलिया बी लापता या दोषपूर्ण FIX थक्के प्रोटीन के कारण होता है, और डिलीवरी हीमोफिलिया B रोगियों को कार्यात्मक FIX का उत्पादन करने की अनुमति देता है।

अध्ययन में 54 पुरुषों की औसत आयु 41.5 थी। प्रत्येक को अंतःशिरा जलसेक के माध्यम से AMT-061 उपचार की एकल खुराक दी गई थी। चिकित्सा अच्छी तरह से सहन की गई थी; हालांकि, 37 प्रतिभागियों ने हल्के प्रतिकूल घटनाओं की सूचना दी, जिसमें लीवर एंजाइम, सिरदर्द और फ्लू जैसे लक्षण शामिल थे।

हालांकि, उन्हें ब्लीड्स में कमी देखने को मिली। परीक्षण के दौरान 39 रोगियों को कोई खून नहीं मिला।

3. जीन थेरेपी BAY 2599023 की एकल खुराक फैक्टर VIII (FVIII) के सुरक्षित उत्पादन को बढ़ावा देती है

BAY 2599023, जिसे औपचारिक रूप से DTX201 कहा जाता है, बायर द्वारा अल्ट्रोजेनिक फार्मास्यूटिकल्स के साथ विकसित हेमोफिलिया ए के लिए एक प्रायोगिक जीन थेरेपी है। इसके नैदानिक ​​परीक्षण में, छह प्रतिभागियों में से दो अभी भी अपनी एकल खुराक के एक साल बाद FVIII गतिविधि दिखा रहे हैं।

BAY 2599023 मरीज को FVIII की छोटी लेकिन कार्यात्मक प्रतिलिपि देने के लिए एडेनो-जुड़े वायरस (AAVhu37) के संशोधित संस्करण का उपयोग करता है। हीमोफिलिया A वाले व्यक्तियों का उत्पादन या सीमित मात्रा में FVIII नहीं हो सकता है। दो रोगियों को BAY 2599023 की सबसे कम खुराक दी गई थी, और यह अच्छी तरह से सहन किया गया था। परीक्षण में पाया गया कि इसने प्रभावी रूप से FVIII के स्तर को बढ़ाया और रक्तस्राव की घटनाओं को रोका।

दो रोगियों को थेरेपी की कम-मध्यम खुराक दी गई और FVIII के स्तर में वृद्धि देखी गई। वे रोगनिरोधी उपचारों को रोकने में भी सक्षम थे, हालांकि दो पुरुषों में से एक में यकृत एंजाइम में थोड़ी वृद्धि हुई थी।

दोनों अंतिम प्रतिभागियों को BAY 2599023 की उच्च-मध्यम खुराक मिली। दोनों पुरुषों के लीवर एंजाइम में हल्के से मध्यम ऊंचाई तक थे। परीक्षण के दौरान एक व्यक्ति को एक दर्दनाक रक्तस्राव हुआ था जो कि थक्के के कारकों के उल्लंघन के बिना हल हो गया था।

4. BioMarin की जीन थेरेपी चार साल के बाद खून को रोकता है

BioMarin फार्मास्यूटिकल्स से Valoctocogene roxaparvovec एक जांच जीन थेरेपी है जो चार साल बाद प्रभावी रूप से रक्तस्राव के एपिसोड को रोकता है। यह जीन थेरेपी, जिसे औपचारिक रूप से बीएमएन 270 कहा जाता है, एडेनो-जुड़े वायरस के एक संशोधित संस्करण का उपयोग करता है जो कि FXNUMXIII जीन की कार्यात्मक प्रतिलिपि प्रदान करता है। परिणाम बताते हैं कि सभी अध्ययन प्रतिभागी कारक आठवीं के लिए प्रोफिलैक्सिस उपचार से दूर रह सकते हैं, और उनका एबीआर कम होना जारी है।

आप जीन थेरेपी के अध्ययन की वर्तमान स्थिति का वर्णन कैसे करेंगे? हीमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी पर अद्यतन रहने के लिए, खबरों और अपडेट के लिए सब्सक्राइब करें अनुसंधान समुदाय के विशेषज्ञों से।