हेमोफिलिया रोगियों के लिए जीन थेरेपी का लक्ष्य क्या है?

हेमोफिलिया रोगियों के लिए जीन थेरेपी का लक्ष्य क्या है?

जीन थेरेपी कैंसर, एड्स, मधुमेह, हृदय रोग, और हीमोफिलिया सहित विभिन्न प्रकार की स्थितियों वाले व्यक्तियों के लिए बहुत वादा करता है। बीमारी को रोकने के लिए शरीर की कोशिकाओं के अंदर जीनों के उपचार के लिए यह नवीन दृष्टिकोण। जीन थेरेपी उत्परिवर्तित जीन को बदलने या ठीक करने का प्रयास करती है और रोगग्रस्त कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए अधिक स्पष्ट बनाती है। हेमोफिलिया ए और बी को एक्स-लिंक्ड रिसेसिव पैटर्न के हिस्से के रूप में विरासत में मिला है। हेमोफिलिया आनुवंशिकी में एक्स गुणसूत्र में पाए जाने वाले जीन शामिल हैं, और इस रक्तस्राव विकार को जन्म देने के लिए यह सिर्फ एक दोषपूर्ण जीन लेता है। सेल और जीन थेरेपी अभी भी अध्ययन के अधीन हैं, लेकिन परिणाम आशाजनक हैं। नैदानिक ​​परीक्षणों ने सफलता दिखाई है, और खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने एक प्रकार की सेल थेरेपी को मंजूरी दी है। ग्लेन एफ पियर्स के नेतृत्व में, "हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम:" हमारी मुख्य बातों में, हम रोग के अवलोकन, जीन थेरेपी की वर्तमान स्थिति और अधिक पर चर्चा करते हैं।

हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी क्या है?

हेमोफिलियाक्स में एक दोषपूर्ण जीन होता है, और यह जीन रक्त के थक्के के लिए आवश्यक सही प्रोटीन की कमी का कारण बनता है। लापता प्रोटीन वह है जो हीमोफिलिया के प्रकार को परिभाषित करता है। हीमोफिलिया ए की कमी के कारक VIII, और हीमोफिलिया बी वाले कारक IX।

दशकों के लिए, हेमोफिलिया के इन दो रूपों के लिए उपचार में आवश्यक प्रोटीन, कारक VIII या कारक IV की एक कामकाजी प्रतिलिपि लेना और रोगी को इसके साथ संक्रमित करना शामिल है। यह प्रतिस्थापन चिकित्सा हीमोफिलिया उपचार की नींव है, लेकिन इसके लिए दीर्घकालिक उपचार की आवश्यकता होती है। जीन रिप्लेसमेंट थेरेपी रक्त के थक्के को गायब प्रोटीन प्रदान नहीं करता है। लक्ष्य इसके बजाय दोषपूर्ण जीन को बदलना है। यह एक महत्वाकांक्षी उद्देश्य है, लेकिन यह अपनी नींव पर समस्या को ठीक करेगा। हीमोफिलिया से जुड़े आनुवंशिक दोष को ठीक करके, उपचार शरीर को अपना प्रोटीन बनाने में सक्षम बनाता है, इसलिए आगे के उपचार की कोई आवश्यकता नहीं है।

हेमोफिलिया वर्क्स के लिए जीन थेरेपी कैसे

हीमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी आमतौर पर एक संशोधित वायरस का उपयोग करता है, इसलिए यह बीमारी का कारण नहीं बनता है। क्लॉटिंग कारक के लिए आवश्यक जीन की एक प्रति पेश करने के लिए संशोधित वायरस वेक्टर के रूप में भी कार्य करता है। वायरस वैक्टर के रूप में अच्छी तरह से काम करते हैं क्योंकि वे कोशिकाओं में प्रवेश कर सकते हैं और आनुवंशिक सामग्री वितरित कर सकते हैं। वायरस के संशोधन का मतलब है कि यह केवल चिकित्सीय आनुवंशिक सामग्री प्रदान करता है। वैक्टर मरीज के लिवर की कोशिकाओं में चले जाते हैं, और लिवर रक्त द्वारा आवश्यक विभिन्न तत्वों का निर्माण करता है, जिसमें क्लॉटिंग फैक्टर VIII और IX शामिल हैं। एक बार वायरस कार्यशील जीन को यकृत कोशिकाओं में जमा कर देता है, जीन थेरेपी जीन को रक्त के सक्रिय थक्के कारकों का उत्पादन करने के लिए कहती है।

हेमोफिलियाक्स के लिए जीन थेरेपी का लक्ष्य क्या है?

जीन थेरेपी गंभीर रक्तस्राव वाले एपिसोड के जोखिम वाले लोगों के लिए दीर्घकालिक समाधान का निर्माण कर सकता है और एक काम करने वाले दोषपूर्ण जीन को बदल सकता है।

एक और किए गए उपचार के दृष्टिकोण का मतलब हो सकता है कि हीमोफिलिया के रोगी जो अब आवश्यक थक्के लगाने वाले कारकों को प्राप्त करने के लिए लगातार अंतःशिरा संक्रमणों को सहन करते हैं, एक एकल-खुराक उपचार करने में सक्षम हो सकते हैं। यह हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी को एक क्रांतिकारी और जीवन बदलने वाला विकल्प बनाता है। यह बीमारी वाले लोगों को नई आजादी और अपनी गतिविधि बढ़ाने का मौका दे सकता है।

इस उपचार के दृष्टिकोण के बारे में जो प्रश्न बना हुआ है, वह स्थायित्व में से एक है। दोनों पशु और मानव नैदानिक ​​अध्ययन वर्षों तक इलाज दिखाया है। हालांकि, यह एक नई अवधारणा है, इसलिए यह देखने के लिए समय लगेगा कि क्या एकल-खुराक उपचार रहता है।

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