हेमोफिलिया में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एएवी एकीकरण विश्लेषण एएवी मध्यस्थता जीन सुधार के आनुवंशिक परिणामों का खुलासा करता है
ASGCT 23 वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

हेमोफिलिया में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एएवी एकीकरण विश्लेषण एएवी मध्यस्थता जीन सुधार के आनुवंशिक परिणामों का खुलासा करता है

जॉन के। एवरेट1, गियांग एन। न्गुयेन2, हेले रेमंड1, आयोफ रोचे1, समीता काफले2, ईसाई लकड़ी2, जैकब लिबी1, एलिजाबेथ पी। मैरिक्स3, हैग एच। कज़ाज़ियन4, टिमोथी सी। निकोल्स3, फ्रेडरिक डी। बुशमैन1, डेनिस ई। सबेटिनो2,5

1माइक्रोबायोलॉजी विभाग, पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन, द यूनिवर्सिटी ऑफ पेनसिल्वेनिया, फिलाडेल्फिया, पीए

2रेमंड जी। पेरेलमैन सेंटर फॉर सेल्युलर एंड मॉलिक्यूलर थैरेप्यूटिक्स, द चिल्ड्रेन हॉस्पिटल ऑफ़ फिलाडेल्फिया, फिलाडेल्फिया, PA

3पैथोलॉजी और प्रयोगशाला चिकित्सा विभाग, उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, नेकां

4इंस्टीट्यूट ऑफ जेनेटिक मेडिसिन, जॉन्स हॉपकिंस स्कूल ऑफ मेडिसिन, बाल्टीमोर, एमडी

5बाल रोग विभाग, पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन, द यूनिवर्सिटी ऑफ पेनसिल्वेनिया, फिलाडेल्फिया, पीए

मुख्य डेटा अंक

इस अध्ययन में 10 हेमोफिलिया ए कुत्तों का कैनाइन FVIII (cFVIII) जीन थेरेपी के साथ लंबे समय तक (9 साल तक) पालन किया गया। CFVIII जीन को एचएवाई कुत्तों को एएवी 8 या एएवी 9 का उपयोग करते हुए दो डिलीवरी दृष्टिकोणों के लिए दिया गया था: दो चेन डिलीवरी जो कि 2 अलग-अलग वैक्टरों में भारी श्रृंखला और प्रकाश श्रृंखला का सह-वितरण करती है, या एकल एएवी 8 वेक्टर में बी-डोमेन हटाए गए cFVIII।

वेक्टर कॉपी नंबर और एकीकरण लक्ष्य साइट विश्लेषण ने एकीकृत एएवी अणुओं के साथ विस्तारित क्लोन का प्रदर्शन किया, जिसमें एक अखंड वेक्टर युक्त क्लोन शामिल है। किसी भी कुत्ते ने ट्यूमरजेनसिस के सबूत का प्रदर्शन नहीं किया, यह सुझाव देते हुए कि क्लोनल विस्तार और एकीकरण की घटनाएं दुर्भावना से जुड़ी नहीं थीं।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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