2118 पर एन-ग्लाइकोसिलेशन साइट के उन्मूलन के साथ एक फैक्टर VIII वेरिएंट जीन थेरेपी में कम एंटी-FVIII इम्यून रिस्पॉन्स हीमोफिलिया ए माइस
एएसजीसीटी की 25वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

2118 पर एन-ग्लाइकोसिलेशन साइट के उन्मूलन के साथ एक फैक्टर VIII वेरिएंट जीन थेरेपी में कम एंटी-FVIII इम्यून रिस्पॉन्स हीमोफिलिया ए माइस

द्वारा प्रस्तुत: कैरल एच। मियाओ, एमडी, सिएटल चिल्ड्रन रिसर्च इंस्टीट्यूट, सिएटल, वाशिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका

कैरल एच. मियाओ1,4, मेंग-नी फैन1, शुआइशुई वांगो2, जुनपिंग झांग3, जिओहे कै1, टिंग-येन चाओ1, लेई लियू2, वेइदोंग जिओ3, बारबरा ए. कोंकले4

1सिएटल चिल्ड्रन रिसर्च इंस्टीट्यूट, सिएटल, WA
2जॉर्जिया स्टेट यूनिवर्सिटी, अटलांटा, GA
3इंडियाना विश्वविद्यालय, इंडियानापोलिस, IN
4वाशिंगटन यूनिवर्सिटी, सिएटल, वाशिंगटन

मुख्य डेटा अंक

WT-BDD-FVIII और उत्परिवर्तित FVIII वेरिएंट के जलसेक के बाद अवरोधक विकास

हीमोफिलिया ए चूहों को क्रमशः उत्परिवर्तित FVIII वेरिएंट और WT BDD-FVIII प्लास्मिड एन्कोडिंग के साथ हाइड्रोडायनामिक रूप से इंजेक्ट किया गया था। दिन 86 पर सभी समूहों में हाइड्रोडायनामिक इंजेक्शन के माध्यम से दूसरी चुनौतियों का प्रदर्शन किया गया। (ए) बाएं से दाएं, जंगली-प्रकार (डब्ल्यूटी) -बीडीडी-एफवी आठवीं प्लास्मिड का उपयोग एन से क्यू उत्परिवर्तन के लिए किया जाता है, जिसके परिणामस्वरूप विवो में उपयोग किए जाने वाले FVIII प्रकार के निर्माण होते हैं। जीन थेरेपी, और सापेक्ष FVIII एंटीबॉडी प्रतिक्रिया। (बी) पहली और दूसरी प्लास्मिड चुनौतियों के बाद एलिसा द्वारा FVIII-विशिष्ट IgG स्तरों का विश्लेषण किया गया था। FVIII N2118Q वैरिएंट ले जाने वाले प्लास्मिड के साथ इलाज किए गए चूहों में FVIII विरोधी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया काफी कम हो गई थी।

मोनोसिलेटेड पेप्टाइड्स को ओवरलैप करने के जवाब में सीडी 4 + टी-सेल प्रसार

(ए) N2118 साइट के आसपास के ओवरलैपिंग पेप्टाइड्स, लंबाई में 15 अमीनो एसिड, उच्च मैनोज ग्लाइकेन Man6GlcNAc2 संलग्नक के साथ संश्लेषित किए गए थे। (बी) सीडी4+ टी-सेल प्रसार स्तरों को मैनोसिलेटेड पेप्टाइड्स एमपी1 (बाएं पैनल), एमपी2 (मध्य पैनल), और एमपी3 (दाएं पैनल) और उनके गैर-ग्लाइकोसिलेटेड समकक्षों (एनजीपी1, एनजीपी2, और एनजीपी3) के जवाब में मापा गया। डेटा को तीन अलग-अलग प्रयोगों से मानक विचलन के साथ माध्य के रूप में प्रस्तुत किया जाता है (**P <0.01, ***P < 0.001).

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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