स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
ISTH 2021 कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

52 सप्ताह गंभीर या मध्यम-गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में एट्रानाकोजीन डेज़ापारवोवेक की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से डेटा

दप पाइप1, परिवार कल्याण2, एम. रेचटो3, एनएस कुंजी4, एस लट्टीमोर3, जी. कास्टामनी5, ईके सॉयर6,7, एस. वेरवेइजो6,7, वी. कोलेटा6,7, डी कूपर6,7, आर. डोलमेत्शो6,7, डब्ल्यू. मिस्बाच8, आशा-बी अन्वेषक

1मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, संयुक्त राज्य अमेरिका

2इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

3ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

4उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, संयुक्त राज्य अमेरिका

5रक्तस्राव विकार और जमावट के लिए केंद्र, केरेगी विश्वविद्यालय अस्पताल, फ्लोरेंस, इटली

6यूनीक्यूर इंक, लेक्सिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका

7यूनीक्यूर बीवी, एम्सटर्डम, नीदरलैंड्स

8यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

मुख्य डेटा अंक

फिक्स गतिविधि 52 सप्ताह के बाद जलसेक

HOPE-B परीक्षण में सभी प्रतिभागियों के लिए 52×2 खुराक लेने के बाद ५२ सप्ताह के लिए माध्य और माध्य FIX गतिविधि13 जीसी/किग्रा (एन = ५४)। उपचार के बाद, FIX गतिविधि तेजी से बढ़कर 54 IU/dL सप्ताह 39.0 में और 26 IU/dL सप्ताह 41.5 में हो गई।

उपचार से संबंधित प्रतिकूल घटनाएँ

उपचार के बाद की अवधि के दौरान सुरक्षा आबादी में 5% की घटनाओं के साथ सबसे आम उपचार संबंधी प्रतिकूल घटनाएं (संभवतः संबंधित या संबंधित)। 408 प्रतिभागियों के बीच 53 प्रतिकूल घटनाएं हुईं, जिनमें से 91 (39 प्रतिभागियों के बीच) को उपचार संबंधी प्रतिकूल घटनाएं (टीआरईई) माना गया।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

आवश्यक एसएसएल