52 सप्ताह गंभीर या मध्यम-गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में एट्रानाकोजीन डेज़ापारवोवेक की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से डेटा

ISTH 2021 कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

52 सप्ताह गंभीर या मध्यम-गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में एट्रानाकोजीन डेज़ापारवोवेक की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से डेटा

दप पाइप¹, परिवार कल्याण², एम. रेचटो³, एनएस कुंजी⁴, एस लट्टीमोर³, जी. कास्टामनी⁵, ईके सॉयर^6,7, एस. वेरवेइजो^6,7, वी. कोलेटा^6,7, डी कूपर^6,7, आर. डोलमेत्शो^6,7, डब्ल्यू. मिस्बाच⁸, आशा-बी अन्वेषक

¹मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, संयुक्त राज्य अमेरिका

²इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

³ओरेगन हेल्थ एंड साइंस यूनिवर्सिटी, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

⁴उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, संयुक्त राज्य अमेरिका

⁵रक्तस्राव विकार और जमावट के लिए केंद्र, केरेगी विश्वविद्यालय अस्पताल, फ्लोरेंस, इटली

⁶यूनीक्यूर इंक, लेक्सिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका

⁷यूनीक्यूर बीवी, एम्सटर्डम, नीदरलैंड्स

⁸यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

HOPE-B परीक्षण में सभी प्रतिभागियों के लिए 52×2 खुराक लेने के बाद ५२ सप्ताह के लिए माध्य और माध्य FIX गतिविधि¹³जीसी/किग्रा (एन = ५४)। उपचार के बाद, FIX गतिविधि तेजी से बढ़कर 54 IU/dL सप्ताह 39.0 में और 26 IU/dL सप्ताह 41.5 में हो गई।

उपचार के बाद की अवधि के दौरान सुरक्षा आबादी में 5% की घटनाओं के साथ सबसे आम उपचार संबंधी प्रतिकूल घटनाएं (संभवतः संबंधित या संबंधित)। 408 प्रतिभागियों के बीच 53 प्रतिकूल घटनाएं हुईं, जिनमें से 91 (39 प्रतिभागियों के बीच) को उपचार संबंधी प्रतिकूल घटनाएं (टीआरईई) माना गया।