हेमोफिलिया बी के रोगियों के एक समूह में 5 वर्षों से अधिक का अनुवर्ती फ़िडानाकोजीन एलापार्वोवेक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया
63वीं ASH वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

हेमोफिलिया बी के रोगियों के एक समूह में 5 वर्षों से अधिक का अनुवर्ती फ़िडानाकोजीन एलापार्वोवेक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया

बेन जे सैमल्सन-जोन्स, एमडी, पीएचडी1, स्पेंसर के. सुलिवन, एमडी2, जॉन ईजे रास्को, बीएससी (मेड), एमबीबीएस (ऑनर्स), पीएचडी, एमएआईसीडी, एफएफएससी (आरसीपीए), एफआरसीपीए, एफआरएसीपी, एफएएचएमएस3*, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी4, लिंडसे ए. जॉर्ज, एमडी1,5, जोनाथन एम। डुकोर, एमडी, एमपीएच6, जेरोम एम. टीटेल, एमडी, एफआरसीपीसी7, कैथरीन ई. मैकगिन, एमडी8, अमांडा ओ'ब्रायन9*, इयान विनबर्न, एमबीबीएस, पीएचडी, एमआरसीएस10 *, लिन एम स्मिथ, एमबीए9*, अमित छाबड़ा, एमबीबीएस, एमपीएच11, और जेरेमी रूपोन, एमडी9

1फिलाडेल्फिया के बच्चों का अस्पताल, फिलाडेल्फिया, PA
2उन्नत चिकित्सा के लिए मिसिसिपी केंद्र, मैडिसन, MS
3सेल और आण्विक चिकित्सा, रॉयल प्रिंस अल्फ्रेड अस्पताल, एसएलएचडी, ऑस्ट्रेलिया
4कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, CA
5पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय, फिलाडेल्फिया, पीए में पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन
6हीमोफिलिया उपचार केंद्र, यूसी डेविस, सैक्रामेंटो, सीए
7टोरंटो विश्वविद्यालय, सेंट माइकल अस्पताल, टोरंटो, कनाडा
8कोलंबिया विश्वविद्यालय, न्यूयॉर्क, एनवाई
9फाइजर इंक, कॉलेजविले, पीए
10फाइजर लिमिटेड, टैडवर्थ, सरे, यूनाइटेड किंगडम
11फाइजर इंक, न्यूयॉर्क, एनवाई

मुख्य डेटा अंक

FIX गतिविधि समय के साथ Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद

FIX गतिविधि (दिसंबर 2020 की कटऑफ तिथि के अनुसार) चरण 15/1 नैदानिक ​​​​परीक्षण में fidanacogene elaparvovec के 2 प्रतिभागियों के लिए, जिन्होंने 5e11 वीजी/किलोग्राम की खुराक प्राप्त की। FIX गतिविधि को केंद्रीय प्रयोगशाला एक्टिन FSL-आधारित एक-चरण थक्के परख का उपयोग करके निर्धारित किया गया था। मीन फिक्स गतिविधि का स्तर हल्के हीमोफिलिया गंभीरता सीमा में बना हुआ है: 22.8%, वर्ष 1 (एन = 15); 25.4%, वर्ष 2 (एन = 14); 22.9%, वर्ष 3 (एन = 14); 24.9%, वर्ष 4 (एन = 9); और 19.8%, वर्ष 5 (n = 7)।

Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद समय के साथ एबीआर

दीर्घावधि अनुवर्ती अध्ययन में भाग लेने वाले 14 चरण 15/1 प्रतिभागियों में से 2 के लिए एबीआर। केवल 9 और 5 प्रतिभागी क्रमशः 5 वर्ष और 6 वर्ष के अनुवर्ती समय बिंदुओं तक पहुँचे हैं। पूर्व-वेक्टर जलसेक के बाद से, औसत एबीआर अनुवर्ती के दौरान प्रति वर्ष 0.1–0.9 से लेकर है, और किसी भी प्रतिभागी ने फिक्स प्रोफिलैक्सिस को फिर से शुरू नहीं किया है।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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