स्थिर हेमोस्टैटिक सुधार और बेहतर हीमोफिलिया-जीवन की गुणवत्ता से संबंधित गुणवत्ता: निर्णायक चरण 3 से अंतिम विश्लेषण एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक का एचओपीई-बी परीक्षण

एएसजीसीटी की 25वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

स्थिर हेमोस्टैटिक सुधार और बेहतर हीमोफिलिया-जीवन की गुणवत्ता से संबंधित गुणवत्ता: निर्णायक चरण 3 से अंतिम विश्लेषण एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक का एचओपीई-बी परीक्षण

द्वारा प्रस्तुत: स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, मिशिगन, संयुक्त राज्य अमेरिका

स्टीवन डब्ल्यू पाइप¹, फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबीक², माइकल रेचटो³, निगेल एस. की⁴, जियानकार्लो कास्टामन⁵, डेविड कूपर⁶, रॉबर्ट गुटो⁶, रिकार्डो डोलमेत्स्चो⁶, यानयान लियू⁷, पॉल ई. मोनाहनी⁷, वोल्फगैंग मिस्बाच⁸

¹मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई
²इरास्मस एमसी, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड
³ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, या
⁴उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, नेकां
⁵रक्तस्राव विकार और जमावट के लिए केंद्र, केरेगी विश्वविद्यालय अस्पताल, फ्लोरेंस, इटली
⁶uniQure Inc., लेक्सिंगटन, MA
⁷सीएसएल बेहरिंग, प्रशिया के राजा, पीए
⁸यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

मुख्य डेटा अंक

मध्यम रूप से गंभीर (एन = 10) और गंभीर (एन = 44) रोगियों के लिए एक-चरण फिक्स गतिविधि 5x2 की खुराक पर एट्रानाकोजीन डीज़ापार्ववेक (एएवी 10-पडुआ एचएफआईएक्स) से प्रभावित है।¹³ चरण 3 HOPE-B परीक्षण में gc/kg। इस विश्लेषण में AAV5 न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी (NAbs) के साथ और बिना रोगियों को शामिल किया गया।

AAV5 के साथ पहले से मौजूद NAbs के साथ और बिना विषयों के लिए समान FIX गतिविधि (%)

पहले से मौजूद AAV18 NAbs वाले और बिना रोगियों के लिए बेसलाइन पर एक-राज्य FIX गतिविधि और 5 महीने के बाद के जलसेक। एंटीबॉडी के साथ का पता लगाने की सीमा (एलओडी) से अधिक के अनुमापांक के रूप में परिभाषित किया गया था। एंटीबॉडी के बिना एलओडी से कम या उसके बराबर के टिटर के रूप में परिभाषित किया गया था।

18 महीनों में एट्रानकोजीन डीज़ापार्ववेक के लिए सुरक्षा प्रोफ़ाइल पहले प्रस्तुत आंकड़ों के अनुरूप थी। 10% से अधिक रोगियों में होने वाली सबसे लगातार उपचार-संबंधी प्रतिकूल घटनाएं (TRAE) एएलटी वृद्धि (17%), सिरदर्द (15%), इन्फ्लूएंजा जैसी बीमारी (13%), और जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं (13%) थीं। )