स्टैबिलिन-2 प्रमोटर हीमोफिलिक चूहों में लेंटिवायरल वेक्टर डिलीवरी के बाद FVIII के लिए प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को संशोधित करता है
एएसजीसीटी की 25वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

स्टैबिलिन-2 प्रमोटर हीमोफिलिक चूहों में लेंटिवायरल वेक्टर डिलीवरी के बाद FVIII के लिए प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को संशोधित करता है

द्वारा प्रस्तुत: एंटोनिया फोलेनज़ी, एमडी, पीएचडी, यूनिवर्सिटी ऑफ पिमोंटे ओरिएंटेल, नोवारा, इटली

एंटोनिया फोलेन्ज़िक1, एस्टर Borroni1, रोबर्टा ए. सिर्समारु1, पाओलो ई. डि सिमोन1 , रोसेला परिवार1, वेलेंटीना ब्रुस्कागिन1, सिमोन मर्लिन1, ब्रायन डी. ब्राउन2, चियारा बोरसोटी1

1स्वास्थ्य विज्ञान विभाग, पीमोंटे ओरिएंटेल विश्वविद्यालय, नोवारा, इटली
2स्वास्थ्य विज्ञान विभाग, माउंट सिनाई स्कूल ऑफ मेडिसिन, न्यूयॉर्क, न्यूयॉर्क

मुख्य डेटा अंक

Stablin-2 (STAB2) प्रमोटर LSECs में अभिव्यक्ति का निर्देशन करता है

STAB2 एक मेहतर रिसेप्टर है जो हायलूरोनन और vWF-FVIII कॉम्प्लेक्स की निकासी में शामिल है। रिसेप्टर मुख्य रूप से लीवर के भीतर लिवर साइनसॉइडल एंडोथेलियल सेल्स (LSECs) द्वारा व्यक्त किया जाता है। STAB2 प्रमोटर का उपयोग लेंटिवायरल (LV) डिलीवरी पर LSECs में GFP अभिव्यक्ति को निर्देशित करने के लिए किया गया था। प्रतिरक्षा-प्रतिक्रियाशील BALB/c चूहों में LV.STAB2-GFP/FVIII वैक्टर के इंजेक्शन ने PGK के उपयोग की तुलना में एंडोथेलियल लक्ष्यीकरण और ट्रांसजीन अभिव्यक्ति के दीर्घकालिक रखरखाव को दिखाया, एक सर्वव्यापी प्रमोटर जिसके लिए इंजेक्शन में 2 सप्ताह के भीतर अभिव्यक्ति को मंजूरी दे दी गई थी। चूहे।

STAB2 प्रमोटर हीमोफिलिया A चूहों में LV.pSTAB2.FVIII की अभिव्यक्ति को निर्देशित करता है

STAB2 प्रमोटर गतिविधि का मूल्यांकन विवो में हीमोफिलिक चूहों के कई उपभेदों में FVIII ट्रांसजीन ले जाने वाले LV को इंजेक्ट करके किया गया था, जिसके बाद FVIII गतिविधि का आकलन किया गया और एंटीबॉडी के गठन को बेअसर किया गया। जैसा कि यहां दिखाया गया है, STAB2 प्रमोटर द्वारा संचालित FVIII ट्रांसजीन की LV डिलीवरी, मुख्य रूप से LSECs (बाएं पैनल) में एक वर्ष तक एंटीबॉडी (दाएं पैनल) को बेअसर किए बिना FVIII अभिव्यक्ति का नेतृत्व करती है।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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