साइनसियल एंडोथेलियम को लक्षित करना
हीमोफीलिया के लिए नॉवेल टेक्नोलॉजीज और जीन ट्रांसफर पर एनएचएफ की 16वीं कार्यशाला की मुख्य विशेषताएं

साइनसियल एंडोथेलियम को लक्षित करना

एंटोनिया फोलेनज़ी, एमडी, पीएचडी
यूनिवर्सिटी ऑफ पिमोंटे ओरिएंटेल
नोवारा, इटली

मुख्य डेटा अंक

pF8 प्रमोटर LSECs में GFP एक्सप्रेशन चलाता है

प्राकृतिक FVIII प्रमोटर, pF8, लीवर साइनसॉइडल एंडोथेलियल कोशिकाओं (LSECs) में GFP अभिव्यक्ति को संचालित करता है। लेंटिवायरल वेक्टर LV.pF57.GFP के इंजेक्शन के 6 और 1 महीने बाद C6BL/8 हीमोफिलिया A (HA) चूहों के लीवर का इम्यूनोफ्लोरेसेंस विश्लेषण। (डीएपीआई, 4′,6-डायमिडीनो-2-फेनिलइंडोल; जीएफपी, ग्रीन फ्लोरोसेंट प्रोटीन; लिव-1, लिम्फेटिक वेसल एंडोथेलियल रिसेप्टर 1, एलएसईसी के लिए एक मार्कर)

LV-pF8-FVIII B6/129-HA चूहों में FVIII सही किया गया Treg निर्भर है

अध्ययनों की इस श्रृंखला को संक्षेप में प्रस्तुत करने के लिए, Treg कोशिकाओं में न्यूनतम कमी के साथ प्रतिरक्षादमन FIX ट्रांसजीन अभिव्यक्ति के लिए यकृत-मध्यस्थता प्रतिरक्षा सहिष्णुता सुनिश्चित करने के लिए इष्टतम है। एनएचपी में, एमएमएफ और रैपामाइसिन के साथ प्रीट्रीटमेंट, इसके बाद आरएटीजी के विलंबित प्रशासन के बाद निरंतर प्रतिरक्षा सहिष्णुता प्रदान करने में सक्षम था, जबकि वेक्टर इन्फ्यूजन के समय प्रशासित आरएटीजी या डैक्लिज़ुमैब नहीं था।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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