हेमोफिलिया में जीन थेरेपी - सम्मेलन ब्रीफिंग

गंभीर हेमोफिलिया बी वाले वयस्कों पर तीन चल रहे नैदानिक परीक्षणों पर अपडेट

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

B-LIEVE के परिणाम, हीमोफिलिया B के रोगियों में FLT1a AAV जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक-पुष्टि अध्ययन

गाय यंग, एमडी

हेमोफिलिया ए वाले लोगों में SPK-8011 के चरण I/II परीक्षण में AAV-मध्यस्थ FVIII जीन स्थानांतरण के बाद वेक्टर की तीव्र निकासी

बेंजामिन जे। सेमेलसन जोन्स, एमडी, पीएचडी

गंभीर या मध्यम गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता में सुधार, एट्रानाकोजीन डीज़ापार्वोवेक जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

ट्रांसजीन-उत्पादित FVIII और रक्तस्राव दर के बीच संबंध जीन स्थानांतरण के 2 साल बाद Valoctocogene Roxaparvovec के साथ: Gener8-1 से परिणाम

जॉनी महलांगु, बीएससी, एमबीबीसी, एमएमड, एफएक्सएथ

स्थिर हेमोस्टैटिक सुधार और बेहतर हीमोफिलिया-जीवन की गुणवत्ता से संबंधित गुणवत्ता: निर्णायक चरण 3 से अंतिम विश्लेषण एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक का एचओपीई-बी परीक्षण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

एएवी-व्युत्पन्न कारक VIII परख विसंगति के पीछे तंत्र को स्पष्ट करना

अन्ना स्टर्नबर्ग, पीएचडी

हीमोफिलिया ए चूहे में FVIII जीन में एक छोटे से विलोपन की मरम्मत के लिए CRISPR/Cas9 mRNA LNPs की डिलीवरी

चुन-यू चेन, पीएचडी

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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