हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम

मुख्य बातें:
हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम

62 वें ASH वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से पहले शुक्रवार के उपग्रह संगोष्ठी के रूप में रिकॉर्ड किया गया लाइव

Adeno- एसोसिएटेड वायरल वैक्टर (AAV)

लिंडसे जॉर्ज, एमडी

एएवी अभिव्यक्ति कैसेट

लिंडसे जॉर्ज, एमडी

हेमोफिलिया के लिए एएवी जीन ट्रांसफर

लिंडसे जॉर्ज, एमडी

शॉर्ट टर्म सेफ्टी

लिंडसे जॉर्ज, एमडी

अभिव्यक्ति की स्थायित्व

लिंडसे जॉर्ज, एमडी

ट्रांसजीन का अनुकूलन

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

फिक्स पडुआ वेरिएंट

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

एसपीके-9001

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

वर्तमान एएवी हेमोफिलिया बी जीन थेरेपी परीक्षण

बारबरा ए। कोंकले, एमडी

एएवी5-FVIII

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

बीएमएन 270- 4-वर्ष डेटा

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

हेमोफिलिया एक जीन थेरेपी परीक्षण चल रहा है

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

जिरोक्टोकोजेन फिटेलपर्वोवेक चरण 1/2 परीक्षण

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

SPK8011 AAV-FVIII चरण 1/2 परीक्षण

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

BAY 2599023 चरण 1/2 परीक्षण

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

एएवी पथ की ओर FVIII अभिव्यक्ति

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

AAV-FVIII से लाइव बायोप्सी

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

एएवी-मध्यस्थता जीन स्थानांतरण के कैनाइन अध्ययन

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

पैनल चर्चा: पेशेंट के लिए जीन थेरेपी का विकल्प प्रस्तुत करना

ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी, बारबरा ए। कोंकले, एमडी, लिंडसे जॉर्ज, एमडी, अल्फोंस इयोरियो, एमडी

जीन थेरेपी कैंसर, एड्स, मधुमेह, हृदय रोग, और हीमोफिलिया सहित विभिन्न प्रकार की स्थितियों वाले व्यक्तियों के लिए बहुत वादा करता है। रोग को रोकने के लिए शरीर की कोशिकाओं के अंदर जीन को बदल देता है। 

जीन थेरेपी उत्परिवर्तित जीन को बदलने या ठीक करने का प्रयास करती है और रोगग्रस्त कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए अधिक स्पष्ट बनाती है। हेमोफिलिया ए और बी को एक्स-लिंक्ड रिसेसिव पैटर्न के हिस्से के रूप में विरासत में मिला है। हेमोफिलिया आनुवंशिकी में एक्स गुणसूत्र में पाए जाने वाले जीन शामिल हैं, और इस रक्तस्राव विकार को जन्म देने के लिए यह सिर्फ एक दोषपूर्ण जीन लेता है। 

सेल और जीन थेरेपी अभी भी अध्ययन के अधीन हैं, लेकिन परिणाम आशाजनक हैं। नैदानिक ​​परीक्षणों ने सफलता दिखाई है, और खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने एक प्रकार की सेल थेरेपी को मंजूरी दी है। हमारे में प्रमुख विचार: हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम ग्लेन एफ। पियर्स के नेतृत्व में, हम रोग के अवलोकन, जीन थेरेपी की वर्तमान स्थिति और बहुत कुछ पर चर्चा करते हैं।