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गंभीर हीमोफीलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक एडिनो-एसोसिएटेड वायरस जीन ट्रांसफर की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 GENEr8-1 परीक्षण के परिणाम
मार्गरेथ सी। ओज़ेलो, एमडी, पीएचडी
हीमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से लीवर सुरक्षा मामले की रिपोर्ट
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
52 सप्ताह गंभीर या मध्यम-गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में एट्रानाकोजीन डेज़ापारवोवेक की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से डेटा
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
एक कैनाइन हीमोफिलिया मॉडल में एडीनो से जुड़े वायरल जीन थेरेपी के बाद प्रारंभिक परिणामों की जांच
डेविड लिलीक्रैप, एमडी, एफआरसीपीसी
हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में नैदानिक परिणाम एएवी 5 के लिए पहले से मौजूद न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी के साथ और बिना: चरण 6 से 3 महीने का डेटा एट्रानाकोजीन डेज़ापरवोवेक एचओपीई-बी जीन थेरेपी परीक्षण
वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी
हीमोफीलिया में एएवी वेक्टर जीन थेरेपी का विकास जारी है। क्या BAY 2599023 की अनूठी विशेषताएं बकाया जरूरतों को पूरा करेंगी?
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में Etranacogene Dezaparvovec की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 से पहला डेटा होप-बी जीन थेरेपी परीक्षण
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
हीमोफिलिया डॉग मॉडल में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर दृढ़ता की विशेषता
पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा
एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी
गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।
फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी
नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।
प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath
गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला-इन-ह्यूमन जीन थेरेपी अध्ययन - BAY 2599023 में व्यापक रोगी पात्रता और स्थिर और FVIII का दीर्घकालिक दीर्घकालिक अभिव्यक्ति है
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।
वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी
चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से पहला डेटा: एट्रानैसोगेन डेज़ापारोवोवेक की दक्षता और सुरक्षा (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट; AMT-061) Ade with Severe with Severe या Moderate-Severe-Severe Hemophilia B पूर्व-मौजूदा एंटी-कैप्स के इलाज के बावजूद;
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी
बारबरा ए। कोंकले, एमडी
ISTH सम्मेलन की संक्षिप्त जानकारी
चरण I / II एसपीके-8011 का परीक्षण: स्थिर और टिकाऊ FVIII अभिव्यक्ति> 2 साल के लिए प्रारंभिक एबीआर सुधार के साथ प्रारंभिक खुराक सहवास में एएवी-मध्यस्थता FVIII जीन स्थानांतरण हेममिलिया ए के लिए
लिंडसे ए जॉर्ज, एमडी
हेमोफिलिया ए डॉग मॉडल में दीर्घकालिक वेक्टर जीनोम परिणाम और एएवी एफवी आठ जीन स्थानांतरण की प्रतिरक्षा
पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी
नोवेल एडेनो एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (FLT180a) गंभीर हेमोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि के स्तर को प्राप्त करता है।
प्रतिमा चौधरी, एमआरसीपी, एफआरसीपाथ
हेमोफिलिया ए डॉग मॉडल में FVIII ट्रांसजेन डिलीवरी के लंबे समय तक फॉलो-अप के बाद एएवी वेक्टर सम्मिलन की आवृत्ति, स्थान और प्रकृति
पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी
डब्ल्यूएफएच सम्मेलन संक्षिप्त
गंभीर या मध्यम रूप से गंभीर हीमोफिलिया बी वाले व्यक्तियों के लिए AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) के विकास में हाल की प्रगति
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
प्रथम-इन-मानव चार-वर्षीय अनुवर्ती अध्ययन टिकाऊ चिकित्सीय प्रभावकारिता और सुरक्षा: गंभीर हेमोफिलिया ए के लिए Valoctocogene Roxaparvovec के साथ AAV जीन थेरेपी
जॉन पासी, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT सम्मेलन ब्रीफिंग
गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला मानव जीन थेरेपी अध्ययन: सुरक्षा और तेरहवें परिणाम
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
जीन थेरेपी से निकाले गए मरीजों में पहले से एएवी एंटीबॉडी को हटाने के लिए एफीसिस का उपयोग करना
ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
हेमोफिलिया बी के जीन थेरेपी के लिए एक नैदानिक उम्मीदवार AAV3 वेक्टर का विकास
आलोक श्रीवास्तव, FRACP, FRCPA, FRCP
हेमोफिलिया में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एएवी एकीकरण विश्लेषण एएवी मध्यस्थता जीन सुधार के आनुवंशिक परिणामों का खुलासा करता है
ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी
ऑरलैंडो से सम्मेलन कवरेज
जीन थेरेपी में नवीनतम अग्रिमों पर विशेषज्ञ साक्षात्कार की विशेषता, ऑरलैंडो से सम्मेलन कवरेज।
सम्मेलन कवरेज - ऑरलैंडो 2019 से लाइव
हेमोफिलिया बी में जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षणों पर हाल के अपडेट
हेमोफिलिया में जीन थेरेपी परीक्षणों से दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा ऑप्टिमिज़्म प्रदान करता है
एएवी की लंबी अवधि की अभिव्यक्ति हेमोफिलिया में एफवी आठ जीन ट्रांसफर और वेक्टर इंटीग्रेशन इवेंट्स की मध्यस्थता
प्रीक्लिनिकल डेवलपमेंट में हेमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए उपन्यास दृष्टिकोण
एएवी और परिणाम हेमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए पूर्ववर्ती एंटीबॉडी
हेमोफिलिया जीन थेरेपी का भविष्य
हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी के अनुमोदन के लिए तैयारी कर रहा है
