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हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी: आगे बढ़ने की तारीख और चुनौतियां

 

 

हेमोफिलिया में जीन थेरेपी के नैदानिक ​​परीक्षणों पर जीन थेरेपी अपडेट में नैदानिक ​​अग्रिम

 

चिकित्सा विज्ञान translational (05/22/19) वॉल्यूम। 11, नंबर 493 मिलानी, मिशेला; एनोनीनी, एंड्रिया; मोअली, फेडेरिका; और अन्य।

Immunoadsorption nonhuman primates में सफल rAAV5 की मध्यस्थता से दोहराए जाने वाले यकृत जीन वितरण में सक्षम बनाता है

 

 

हेमोफिलिया बी रोगियों और एनएचपी में पूर्व-मौजूदा एंटी-एएवी 5 एनएबी के साथ एकल एएवी 5-एचएफआईएक्स उपचार के बाद चिकित्सीय एचएफएक्स गतिविधि प्राप्त हुई

 

चिकित्सा विज्ञान translational (05/22/19) वॉल्यूम। 11, नंबर 493 मिलानी, मिशेला; एनोनीनी, एंड्रिया; मोअली, फेडेरिका; और अन्य।