हेमोफिलिया बी रोगियों और एनएचपी में पूर्व-मौजूदा एंटी-एएवी 5 एनएबी के साथ एकल एएवी 5-एचएफआईएक्स उपचार के बाद चिकित्सीय एचएफएक्स गतिविधि प्राप्त हुई
फैक्टर IX Padua (R338L) की हाइपरएक्टिविटी फैक्टर VIIIa Cofactor एक्टिविटी पर निर्भर करती है
AAV5- आधारित जीन थेरेपी के गैर-नैदानिक ​​फार्माकोडायनामिक्स पर पूर्व मौजूदा प्रतिरक्षा का प्रभाव
ISTHH हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में नई वैश्विक शिक्षा पहल की शुरूआत की घोषणा करता है