गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

EAHAD की 14 वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी¹, करीना मीजर, एमडी, पीएचडी², मिकिएल कोपेन्स, एमडी, पीएचडी³, पीटर कैंपमैन, एमडी⁴, रॉबर्ट क्लमरथ, एमडी⁵, रोजर स्कुटेंस, एमडी, पीएचडी, एमएससी⁶, जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी⁷, इरहार्ड सेफ्रीड, एमडी, पीएचडी⁸, जोआचिम श्वाबले, एमडी⁹, हालवर्ड बोनिग, एमडी^1,10, एलीन के। सविर, पीएचडी¹¹, और वोल्फगैंग Miesbach, एमडी, पीएचडी¹²

¹इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

²यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर ग्रोनिंगन, ग्रोनिंगन, नीदरलैंड

³एम्स्टर्डम यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, एम्स्टर्डम, नीदरलैंड

⁴रिगशॉर्सेट, कोपेनहेगन, डेनमार्क

⁵विवांट्स क्लिनिकम, बर्लिन, जर्मनी

⁶वैन क्रेवेल्डक्लिनक, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर उट्रेच, उट्रेच विश्वविद्यालय, उट्रेच, नीदरलैंड

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, फ्लोरेंस, इटली

⁸संस्थान फ्रैंकफर्ट, जर्मन रेड क्रॉस ब्लड सर्विस बैडेन वुर्टेमबर्ग-हेसन, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

⁹संस्थान फ्रैंकफर्ट, जर्मन रेड क्रॉस ब्लड सर्विस बैडेन वुर्टेमबर्ग-हेसन, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

¹⁰वाशिंगटन यूनिवर्सिटी, सिएटल, वाशिंगटन

¹¹uniQure Inc., लेक्सिंगटन, MA

¹²यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

मुख्य डेटा अंक

4.5 Dose Cohorts में FIX एक्टिविटी 5-2 साल में बनी
ब्लीड्स और अनुमानित FIX उपयोग में निरंतर कमी

4.5 Dose Cohorts में FIX एक्टिविटी 5-2 साल में बनी

AMT-060 को 5x10 की खुराक पर प्रशासित किया गया था¹² जीसी / किग्रा (कॉहोर्ट 1, एन = 5) और 2x10¹³ जीसी / किग्रा (कॉहोर्ट 2, एन = 5)। 5 वर्षों के दौरान (अनुवर्ती 1) और 4.5 वर्ष (अनुवर्ती 2) सहवास के दौरान, अंतर्जात FIX गतिविधि के सहवास में 5.2% (95% CI 2.0–8.4) और कोहोर्ट में 1% (7.4% CI 95-4.2) था। 10.6. दोनों समूहों के लिए अनुवर्ती अवधि के दौरान FIX गतिविधि खुराक पर निर्भर और स्थिर थी। कोष्ठक में मानों का अर्थ है समय के साथ FIX गतिविधि। अंतिम FIX पर ध्यान केंद्रित प्रशासन के कम से कम 2 दिनों के बाद ही मान शामिल किए गए हैं।

ब्लीड्स और अनुमानित FIX उपयोग में निरंतर कमी

* एफआईएक्स गतिविधि को% 12% पर बनाए रखा गया था, तो प्रोफिलैक्सिस को 2 सप्ताह तक पतला और बंद कर दिया गया था; * वर्ष 2 के लिए कोहोर्ट 5 डेटा 6 महीने का प्रतिनिधित्व करता है। FIX, कारक IX

दोनों खुराक सहवास में, मतलब ABR और FIX प्रतिस्थापन चिकित्सा जलसेक के बाद पहले वर्ष के दौरान तेजी से गिरा और बाद के वर्षों के लिए कम रहा। सहवास 1 में, एफआईएक्स का उपयोग 84% और एबीआर द्वारा 55% घटाकर प्रेट्रिएंट के स्तर के सापेक्ष 5 वर्ष कर दिया गया। कॉहोर्ट 2 के लिए, FIX उपयोग और ABR दोनों इन्फैक्शन के 100 साल बाद ~ 4.5% कम हो गए थे।