नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।
EAHAD की 14 वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेमेफिलिया बी (एचबी) मरीजों में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तर प्राप्त करना
(B- AMAZE अध्ययन)

प्रतिमा चौधरी,1,2 सुसान शापिरो,3 माइक माक्रिस,4 गिलियन इवांस,5 सारा बॉयस,6 केट वार्ता,7 गेरी डोलन,8 उलरिके रीस,9 मार्क फिलिप्स,1,2 ऐनी रिडेल,1 मारिया रीटा पेराल्टा,1 मिशेल क्वे,2 टेड टुडेनहम,1 एंड्रयू स्मिथ,10 एलिसन लॉन्ग,10 जूली क्रॉप,10 अमित नाथवानी1,2

1कथरीन डोरमंडी हीमोफिलिया और थ्रोम्बोसिस सेंटर, रॉयल फ्री हॉस्पिटल, लंदन, यूके

2यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन, लंदन, यूके

3ऑक्सफोर्ड हीमोफिलिया सेंटर, ऑक्सफोर्ड, यूके

4यूनिवर्सिटी ऑफ शेफील्ड, शेफील्ड, यूके

5केंट और कैंटरबरी अस्पताल, कैंटरबरी, यूके

6यूनिवर्सिटी अस्पताल साउथैम्पटन, साउथैम्पटन, यूके

7न्यूकैसल हीमोफिलिया व्यापक देखभाल केंद्र, न्यूकैसल, यूके

8सेंट थॉमस 'और गाय का अस्पताल, लंदन, यूके

9सेंट जूड चिल्ड्रेन रिसर्च, मेम्फिस, टीएन, यूएसए

10फ्रीलाइन, स्टीवनज, यूके

मुख्य डेटा अंक

अध्ययन योजना

aपहले 4.5e11vg / kg के रूप में रिपोर्ट किया गया; bपहले 1.5e12vg / kg के रूप में रिपोर्ट किया गया;
cपहले 7.5e11vg / kg के रूप में रिपोर्ट किया गया; dपहले 9.75e11vg / किग्रा के रूप में रिपोर्ट किया गया 

FLT180a की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए, एक अनुकूली खुराक खुराक का उपयोग किया गया था, जिसकी शुरुआत 2 x 3.8 की सबसे कम खुराक में 10 रोगियों के साथ हुई थी।11 vg / kg और थ्रॉम्बोसिस के जोखिम को कम करते हुए FIX अभिव्यक्ति को अनुकूलित करने के लिए बाद की खुराक को समायोजित करना। अंतिम कॉहोर्ट, कोहोर्ट 4 की खुराक 8.32 x 10 थी11 वीजी / कि.ग्रा। परीक्षण के दौरान प्रतिरक्षा दमन प्रक्रियाएं विकसित हुईं, जिसके परिणामस्वरूप एक रोगनिरोधी प्रतिरक्षा दमन आहार मिला, जिसमें कोहोर्ट 4 में टैक्रोलिमस शामिल था।

FIX गतिविधि

एएवीएस 4 वेक्टर और एफआईएक्स-पडुआ ट्रांसजेन के साथ उपचार के बाद पहले 4 महीनों में कोहॉर्ट 6 में 3 विषयों के लिए एक-चरण परख पर आधारित एफआईएक्स गतिविधि। पीक FIX गतिविधि 150-250% थी और 50 से 140 दिनों के बाद जलसेक के बीच हुई। 3 में से 4 विषयों में, FIX का स्तर 100% से ऊपर बना हुआ है।

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