एएवी एकीकरण सारांश और निहितार्थ

एएवी एकीकरण सारांश और निहितार्थ
हीमोफीलिया के लिए नॉवेल टेक्नोलॉजीज और जीन ट्रांसफर पर एनएचएफ की 16वीं कार्यशाला की मुख्य विशेषताएं

एएवी एकीकरण सारांश और निहितार्थ

फ्रेडरिक डी। बुशमैन, पीएचडी
प्रोफेसर और चेयर
माइक्रोबायोलॉजी विभाग
कोरोनावायरस और अन्य उभरते रोगजनकों पर अनुसंधान के लिए सह-निदेशक केंद्र
सह-निदेशक पेनचॉप माइक्रोबायोम प्रोग्राम
पेरीलेमन स्कूल ऑफ मेडिसिन पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय में

मुख्य डेटा अंक

कैंसर से जुड़े जीन के पास एकीकरण साइटों के साथ उल्लेखनीय क्लोनल विस्तार

5 में से 9 हीमोफिलिया ए कुत्तों में क्लोनल विस्तार देखा गया है जिसमें एएवी वेक्टर होता है जिसमें कारक VIII (FVIII) ट्रांसजीन होता है। क्लोनल विस्तार निकटतम पहचाने गए जीन द्वारा इंगित किए जाते हैं। इनमें से कुछ विस्तार ट्यूमरजेनिसिस से जुड़े जीन के पास पाए गए (उदाहरण के लिए, लिनुस में हरी पट्टी ल्यूकेमिया 2 में हटाए गए जीन के पास स्थित थी, डीएलईयू2, और DLEU2-like डीएलईयू2एल).

निष्कर्ष

  • हीमोफिलिया ए के कैनाइन मॉडल में 10 वर्षों तक स्थिर और निरंतर FVIII व्यक्त किया गया। FVIII गतिविधि में वृद्धि 2 में से 9 कुत्तों में देखी गई।
  • कैंसर से जुड़े जीन के पास एकीकृत एएवी डीएनए के साथ क्लोनल विस्तार देखा गया। संभावित सम्मिलन सक्रियण के तंत्र अज्ञात हैं।
  • विस्तारित क्लोन के बावजूद किसी भी कुत्ते के पास ट्यूमरजेनिसिस या यकृत नोड्यूल का सबूत नहीं था
  • यह स्पष्ट नहीं है कि दो कुत्तों ने FVIII के स्तर में वृद्धि क्यों दिखाई, लेकिन सबसे सरल मॉडल बरकरार FVIII जीन के साथ क्लोन का विस्तार कर सकता है, हालांकि अध्ययन में इसकी पहचान नहीं की गई थी।
  • एएवी-एन्कोडेड ट्रांसजेन का अधिकांश हिस्सा उत्परिवर्तन द्वारा निष्क्रिय कर दिया जाता है, जो अनुकूलन के लिए एक अवसर प्रदान करता है

संबंधित सामग्री

इंटरएक्टिव वेबिनार
छवि

Please enable the javascript to submit this form

बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

आवश्यक एसएसएल