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EAHAD 2021 वर्चुअल कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं
गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में Etranacogene Dezaparvovec की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 से पहला डेटा होप-बी जीन थेरेपी परीक्षण
स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी
हीमोफिलिया डॉग मॉडल में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर दृढ़ता की विशेषता
पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा
एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी
गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।
फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी
नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।
प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath