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गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में Etranacogene Dezaparvovec की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 से पहला डेटा होप-बी जीन थेरेपी परीक्षण

गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में Etranacogene Dezaparvovec की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 से पहला डेटा होप-बी जीन थेरेपी परीक्षण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी

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हीमोफिलिया डॉग मॉडल में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर दृढ़ता की विशेषता

हीमोफिलिया डॉग मॉडल में लंबे समय तक अनुवर्ती के बाद एडेनो-एसोसिएटेड वायरस वेक्टर दृढ़ता की विशेषता

पॉल बैटी, एमबीबीएस, पीएचडी

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Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी

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गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी

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नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।

नोवेल एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी (एफएलटी 180 ए) पर गंभीर हेक्सोफिलिया बी (एचबी) मरीजों (बी-एएमएजेई अध्ययन) में सामान्य एफआईएक्स गतिविधि स्तरों को प्राप्त करना।

प्रतिमा चौधरी, MRCP, FRCPath

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