Avances na terapia xenética para a hemofilia

Consideracións clave:
Avances na terapia xenética para a hemofilia

Gravado en directo como simposio por satélite do venres anterior á 62a reunión e exposición anual de ASH

Despois de rematar cada vídeo, desprázate cara abaixo na páxina para abrir o seguinte

Presentacións

Presentado por: Glenn F. Pierce, doutor, doutor

Terapia xenética ten moita promesa para os individuos cunha gran variedade de condicións, incluídos os tipos de cancro, SIDA, diabetes, enfermidades cardíacas e hemofilia. Este innovador enfoque de tratamento altera os xenes dentro das células do corpo para deter a enfermidade. 

A terapia xénica tenta substituír ou corrixir xenes mutados e facer que as células enfermas sexan máis evidentes para o sistema inmune. A hemofilia A e B son herdadas como parte dun patrón recesivo ligado a X. A xenética da hemofilia implica xenes que se atopan no cromosoma X e só leva un xene defectuoso para levar a este trastorno de hemorraxia.

As terapias celulares e xénicas aínda están en estudo, pero os resultados son prometedores. Os ensaios clínicos demostraron un éxito e a Food and Drug Administration (FDA) aprobou un tipo de terapia celular. No noso Consideracións clave: avances na terapia xenética para a hemofilia dirixido por Glenn F. Pierce, comentamos unha visión xeral da enfermidade, o estado actual da terapia xénica e moito máis.