Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica
Destacan a 23ª Reunión Anual de ASGCT

Utilizando aferese para eliminar anticorpos AAV neutralizantes en pacientes anteriores excluídos da terapia xénica

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Reino Unido

2University College London, Londres, Reino Unido

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Reino Unido

Puntos de datos clave

Ata un 70% dos pacientes con hemofilia poden expresar anticorpos que impidan o tratamento con vectores AAV para a terapia xénica. Este estudo demostra que a plasfereresis de dobre filtración (DFPP) pode usarse para reducir os títulos de anticorpos (NAb) neutralizadores do AAVS3 para alinearse cos criterios de elixibilidade de ensaios.

Resultados de pacientes con ou sen ciclos de DFPP consecutivos usando ensayo de inhibición da transducción de luciferase brillante (BL-TIA). Os ciclos consecutivos foron máis eficaces que os ciclos non consecutivos na redución dos títulos de Nab. A análise de regresión previu que 5 ciclos reducirían o título inicial de AAVS3 NAb nun 94%, o que permitiría o tratamento do 60% dos pacientes.

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