Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica

Aspectos destacados do Congreso Mundial da FMH 2022

Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica

Presentado por: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Bárbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Ninguén⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universidade de Washington, Seattle, Estados Unidos
²Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
³Sociedade Internacional de Trombose e Hemostase, Carrboro, Estados Unidos
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Estados Unidos
⁵Departamento de Métodos de Investigación Sanitaria, Evidencia e Impacto, McMaster University, Hamilton, Canadá
⁶Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusión Hospital Universitario de Frankfurt, Alemaña
⁷Consorcio Europeo de Hemofilia, Bélxica
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estados Unidos
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. e Departamento de Métodos, Evidencias e Impacto de Investigación Sanitaria da Universidade McMaster, Washington, Distrito de Columbia
¹²Fundación Nacional de Hemofilia, Nova York, Estados Unidos
¹³Universidade de Witwatersrand, Sudáfrica

O rexistro de terapia xénica (GTR) da WFH é un rexistro prospectivo, observacional e lonxitudinal co obxectivo xeral de recoller datos de todos os pacientes que reciben terapia xénica para a hemofilia, tanto nos ensaios clínicos como nunha fase posterior á comercialización se e cando se aproba. Estes son os obxectivos primarios e secundarios do rexistro.

Co fin de implementar o GTR, a WFH está a poñerse en contacto cos centros individuais de tratamento da hemofilia (HTC), comezando polos que participan nos ensaios clínicos de terapia xénica da hemofilia. Tamén se solicitará a contribución dos rexistros nacionais de hemofilia. A WFH tamén está a traballar coa industria para desenvolver un proceso para obter datos dos ensaios clínicos rematados.