Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica
Aspectos destacados do Congreso Mundial da FMH 2022

Uso do Rexistro de Terapia Xénica da Federación Mundial de Hemofilia para o seguimento a longo prazo de pacientes con hemofilia tratados con terapia xénica

Presentado por: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Bárbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Ninguén7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universidade de Washington, Seattle, Estados Unidos
2Federación Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
3Sociedade Internacional de Trombose e Hemostase, Carrboro, Estados Unidos
4The Children's Hospital of Philadelphia, Filadelfia, Estados Unidos
5Departamento de Métodos de Investigación Sanitaria, Evidencia e Impacto, McMaster University, Hamilton, Canadá
6Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusión Hospital Universitario de Frankfurt, Alemaña
7Consorcio Europeo de Hemofilia, Bélxica
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Estados Unidos
11Institutefor Policy Advancement Ltd. e Departamento de Métodos, Evidencias e Impacto de Investigación Sanitaria da Universidade McMaster, Washington, Distrito de Columbia
12Fundación Nacional de Hemofilia, Nova York, Estados Unidos
13Universidade de Witwatersrand, Sudáfrica

Puntos de datos clave

Implementación WFH GTR

O rexistro de terapia xénica (GTR) da WFH é un rexistro prospectivo, observacional e lonxitudinal co obxectivo xeral de recoller datos de todos os pacientes que reciben terapia xénica para a hemofilia, tanto nos ensaios clínicos como nunha fase posterior á comercialización se e cando se aproba. Estes son os obxectivos primarios e secundarios do rexistro.

Obxectivos WFH GTR

Co fin de implementar o GTR, a WFH está a poñerse en contacto cos centros individuais de tratamento da hemofilia (HTC), comezando polos que participan nos ensaios clínicos de terapia xénica da hemofilia. Tamén se solicitará a contribución dos rexistros nacionais de hemofilia. A WFH tamén está a traballar coa industria para desenvolver un proceso para obter datos dos ensaios clínicos rematados.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial