Orientación ao endotelio sinusoial
Destacados do 16º obradoiro de NHF sobre novas tecnoloxías e transferencia de xenes para a hemofilia

Orientación ao endotelio sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universidade do Piemonte Orientale
Novara, Italia

Puntos de datos clave

O promotor pF8 impulsa a expresión GFP en LSEC

O promotor natural do FVIII, pF8, impulsa a expresión de GFP nas células endoteliais sinusoidais do fígado (LSEC). Análise de inmunofluorescencia do fígado de ratos con hemofilia A (HA) C57BL/6, 1 e 6 meses despois da inxección do vector lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteína fluorescente verde; Lyve-1, receptor endotelial dos vasos linfáticos 1, un marcador para LSEC)

O nivel de FVIII corrixido LV-pF8-FVIII en ratos B6/129-HA é dependente de Treg

Para resumir esta serie de estudos, a inmunosupresión cunha redución mínima das células Treg é óptima para garantir a tolerancia inmune mediada polo fígado á expresión do transxene FIX. Nos NHP, o pretratamento con MMF e rapamicina, seguido da administración atrasada de rATG foi capaz de proporcionar unha tolerancia inmune sostida mentres que rATG ou daclizumab administrados no momento da infusión do vector non o foron.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial