Galician
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectos destacados da 25ª Reunión Anual da ASGCT
Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec
Presentado por: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castamán5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
5Centro para Trastornos de Sangrado e Coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rei de Prusia, PA
8Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania
Puntos de datos clave
Actividade FIX dunha etapa para pacientes moderadamente graves (N=10) e graves (N=44) administrados con etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) a unha dose de 2x1013 gc/kg no ensaio HOPE-B de fase 3. Esta análise incluíu pacientes con e sen anticorpos neutralizantes AAV5 (NAb).
Actividade FIX dun estado ao inicio e aos 18 meses despois da infusión para pacientes con e sen NAb AAV5 preexistentes. Con anticorpos definiuse como ter un título superior ao límite de detección (LOD). Sen anticorpos definiuse como ter un título inferior ou igual ao LOD.
O perfil de seguridade de etranacogene dezaparvovec aos 18 meses foi consistente cos datos presentados anteriormente. Os eventos adversos relacionados co tratamento (TRAE) máis frecuentes que ocorreron en máis do 10% dos pacientes foron o aumento da ALT (17%), a dor de cabeza (15%), a enfermidade similar á gripe (13%) e as reaccións relacionadas coa infusión (13%). ).
CONTIDO RELACIONADO
