Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec
Aspectos destacados da 25ª Reunión Anual da ASGCT

Corrección hemostática estable e mellora da calidade de vida relacionada coa hemofilia: análise final do ensaio HOPE-B de fase 3 pivotal de Etranacogene Dezaparvovec

Presentado por: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castamán5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universidade de Carolina do Norte, Chapel Hill, NC
5Centro para Trastornos de Sangrado e Coagulación, Hospital Universitario Careggi, Florencia, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Rei de Prusia, PA
8Hospital Universitario de Frankfurt, Frankfurt, Alemania

Puntos de datos clave

Actividade FIX sostida ata 18 meses

Actividade FIX dunha etapa para pacientes moderadamente graves (N=10) e graves (N=44) administrados con etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) a unha dose de 2x1013 gc/kg no ensaio HOPE-B de fase 3. Esta análise incluíu pacientes con e sen anticorpos neutralizantes AAV5 (NAb).

Actividade FIX similar (%) para suxeitos con e sen NAb preexistentes a AAV5

Actividade FIX dun estado ao inicio e aos 18 meses despois da infusión para pacientes con e sen NAb AAV5 preexistentes. Con anticorpos definiuse como ter un título superior ao límite de detección (LOD). Sen anticorpos definiuse como ter un título inferior ou igual ao LOD.

Perfil de seguridade consistente

O perfil de seguridade de etranacogene dezaparvovec aos 18 meses foi consistente cos datos presentados anteriormente. Os eventos adversos relacionados co tratamento (TRAE) máis frecuentes que ocorreron en máis do 10% dos pacientes foron o aumento da ALT (17%), a dor de cabeza (15%), a enfermidade similar á gripe (13%) e as reaccións relacionadas coa infusión (13%). ).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial