Galician
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectos destacados da 25ª Reunión Anual da ASGCT
O promotor de Stabilin-2 modula a resposta inmune ao FVIII despois da entrega de vector lentiviral en ratos hemofílicos
Presentado por: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Italy
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlín1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Puntos de datos clave
- O promotor de Stablin-2 (STAB2) dirixe a expresión en LSEC
- O promotor STAB2 dirixe a expresión de LV.pSTAB2.FVIII en ratos de hemofilia A
STAB2 é un receptor eliminador implicado na eliminación do hialuronato e do complexo vWF-FVIII. O receptor exprésase principalmente no fígado polas células endoteliais sinusoidais do fígado (LSEC). O promotor STAB2 utilizouse para dirixir a expresión de GFP en LSEC tras a entrega de lentivir (LV). A inxección de vectores LV.STAB2-GFP/FVIII en ratos BALB/c inmunoreactivos mostrou orientación endotelial e mantemento a longo prazo da expresión transxénica en comparación co uso de PGK, un promotor ubicuo para o cal a expresión foi eliminada en 2 semanas en inxeccións. ratos.
A actividade do promotor STAB2 avaliouse máis in vivo mediante a inxección de LV portador do transxene FVIII en varias cepas de ratos hemofílicos, seguido da avaliación da actividade do FVIII e da formación de anticorpos neutralizantes. Como se mostra aquí, a entrega no ventrículo izquierdo do transxene FVIII, impulsada polo promotor STAB2, levou á expresión de FVIII principalmente en LSEC (panel esquerdo) sen anticorpos neutralizantes (panel dereito) durante ata un ano.
CONTIDO RELACIONADO
