Galician
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Aspectos destacados do 15o Congreso Anual de EAHAD
Selección de doses e deseño do estudo para B-LIEVE, un ensaio clínico de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica FLT180A para pacientes con hemofilia B
G.Mozo1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4
1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, Estados Unidos;2 Centro de Hemofilia e Trombose Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Reino Unido;4 Freeline, Stevenage, Reino Unido
Puntos de datos clave
O estudo B-LIEVE é un estudo de fase 1/2 de FLT180a fabricado comercialmente deseñado para confirmar unha dose obxectivo para un estudo de fase 3. A dose inicial de B-LIEVE baseouse nos resultados do ensaio B-AMAZE, que demostrou que os niveis de FIX o día 21 despois da infusión eran altamente predictivos dos niveis de FIX o día 182 (semana 26). Unha Emax o modelo dose-resposta indicou que unha dose de 7.7 x 1011 vg/kg debería producir un nivel de FIX medio do 67% do normal o día 21, correspondente a un nivel de FIX medio do 115% do normal no día 182.
O deseño do estudo adaptativo para B-LIEVE inclúe unha dose inicial de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg en 3 participantes. A dose inicial axustarase en cohortes posteriores de 3 participantes, cada unha en función dos niveis FIX do día 21 da cohorte anterior. Ata 9 participantes (3 cohortes) serán inscritos cun período de seguimento de 52 semanas para confirmar unha dose para un estudo de fase 3.
CONTIDO RELACIONADO
