Resultados de B-LIEVE, un estudo de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica AAV FLT180a en pacientes con hemofilia B
Destacados do 30° Congreso da ISTH

Resultados de B-LIEVE, un estudo de confirmación de dose de fase 1/2 da terapia xénica AAV FLT180a en pacientes con hemofilia B

Presentado por: Guy Young, MD, Keck School of Medicine da USC, Los Angeles, California, Estados Unidos

G. Mozo1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, EUA, Los Angeles, California, Estados Unidos
2Royal Free Hospital, Londres, Inglaterra, Reino Unido
3Freeline, Stevenage, Inglaterra, Reino Unido

 

Puntos de datos clave

FIX Niveis

Niveis de FIX para os 3 primeiros pacientes con hemofilia B dosificados con terapia xénica FLT180a AAV no estudo de fase 1/2 B-LIEVE. Os valores FIX son dun ensaio dunha etapa nun laboratorio central; A liña discontinua horizontal é o límite inferior da expresión normal FIX (50 UI/dL). A partir do 23 de maio de 2022, o recorte de datos, os niveis FIX eran 93, 92 e 80 nos días de estudo 77, 56 e 36 para os pacientes 1, 2 e 3, respectivamente.

FIX e niveis de ALT concomitantes

Niveis de FIX (vermello) e ALT (amarelo) para os 3 pacientes dos que se lle dosificaron FLT180a no estudo B-LIEVE. Tres semanas despois da infusión de FLT180a, os pacientes comezaron un curso reducido de corticoides orais e un curso curto de tacrolimus oral como profilaxe para minimizar as respostas inmunitarias relacionadas co vector. As liñas de puntos verticais son infusións FIX exóxenas profilácticas recibidas días despois da infusión de FLT180a.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial