Relación entre o FVIII producido por transxénicos e as taxas de sangrado 2 anos despois da transferencia de xenes con Valoctocogene Roxaparvovec: resultados do xener8-1
Destacados do 30° Congreso da ISTH

Relación entre o FVIII producido por transxénicos e as taxas de sangrado 2 anos despois da transferencia de xenes con Valoctocogene Roxaparvovec: resultados do xener8-1

Presentado por: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Facultade de Ciencias da Saúde-Universidade de Witwatersrand e National Health Laboratory Service, Johannesburgo, Sudáfrica

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipa19

1Universidade de Witwatersrand, National Health Laboratory Service e Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburgo, Gauteng, Sudáfrica
2APHM, Department of Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, France
3División de Hematoloxía, Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitario Nacional de Taiwán, Taipei, Keelung, Taiwán (República de China)
4Nationwide Children's Hospital División de Hematoloxía, Oncoloxía e Transplante de Medula Ósea e a Facultade de Medicina da Universidade Estatal de Ohio, Columbus, Ohio, Estados Unidos
5División de Hematoloxía/Oncoloxía, Departamento de Medicina, Universidade de California San Diego, San Diego, California, Estados Unidos
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, e Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianápolis, Indiana, Estados Unidos
7Centro médico Sheba e Universidade de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centro de Hematoloxía, Imperial College London, Londres, Inglaterra, Reino Unido
9University of California San Francisco, San Francisco, California, Estados Unidos
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Inglaterra, Reino Unido
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital e Universidade de Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Instituto de Hematoloxía Experimental e Medicina Transfusión e Centro de Enfermidades Raras, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemaña
13Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultade de Ciencias Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Centro de Hemofilia e Trombose e Fondazione Luigi Villa, e Departamento de Fisiopatoloxía e Transplantes, Università degli Studi di Milano, Milán, Lombardía, Italia
15Centro de Tratamento da Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, California, Estados Unidos
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
17Hospitais da Universidade de Oxford National Health Service Foundation Trust, Universidade de Oxford e Centro de Investigación Biomédica do Instituto Nacional de Investigación Sanitaria de Oxford, Oxford, Inglaterra, Reino Unido
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Estados Unidos

19Departamentos de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Puntos de datos clave

Valoctocogene Roxaparvovec Resumo de seguridade para o ano 2
Taxa de hemorraxia tratada anualizada/utilización de FVIII

Os resultados do estudo de fase 3 GENEr8-1 en pacientes con hemofilia A tratados con valoctocoxene roxaparvovec mostran unha redución consistente das hemorraxias tratadas/ano e da utilización anualizada do FVIII do ano 1 ao ano 2 en comparación co inicio. Os valores de referencia foron do período de recollida de datos prospectivo de 6 meses no estudo non intervencionista BMN 270-902.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial