Relación entre a expresión endóxena, transxénica FVIII e os eventos hemorrágicos despois da transferencia de xenes de Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: unha análise post-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3
Aspectos destacados da 63a reunión anual de ASH

Relación entre a expresión endóxena, transxénica FVIII e os eventos hemorrágicos despois da transferencia de xenes de Valoctocogen Roxaparvovec para a hemofilia A grave: unha análise post-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Chave Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, e Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departamento de Pediatría e Patoloxía, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Facultade de Ciencias Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
3The National Hemophilia Center, and Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Hemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Centro de Trastornos de Coagulación e Sangrado, Centro Médico da Universidade de Minnesota, Minneapolis, MN
5Universidade de Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7Universidade de California San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
9Centro de Hematoloxía, Departamento de Medicina, Imperial College London, Londres, Reino Unido
10Centro de Tratamento da Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA
11Departamento de Medicina Molecular, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12División de Hematoloxía, Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitario Nacional de Taiwán, Taipei, Taiwán
13Departamento de Medicina Radcliffe, Universidade de Oxford, Oxford, Reino Unido
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Reino Unido
15Instituto Nacional de Investigación Sanitaria, Centro de Investigación Biomédica de Oxford, Oxford, Reino Unido
16Centro de tratamento da hemofilia, Nationwide Children's Hospital e The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centro de Hemofilia e Trombose, Campus Médico Anschutz da Universidade de Colorado, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departamento de Pediatría, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorio de Glicobioloxía, Instituto de Inmunoloxía e Terapia Experimental de Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Puntos de datos clave

Deseño do estudo da fase 3 GENER8-1

Analizáronse os resultados do estudo de fase 3 GENEr8-1 para determinar a relación entre a actividade do FVIII derivado de transxénicos e as hemorraxias. Do número total de participantes no estudo (N = 134), esta análise incluíu un subconxunto de pacientes que experimentaron ≥ 1 hemorraxia tratada no período posterior á transición, que comezou 1 mes despois do final do período posterior á profilaxe que seguiu. infusión de transxene.

ABR en participantes con hemorraxias tratadas despois da transición (n = 22)

Do total de 134 participantes no estudo GENER8-1, 22 (16%) experimentaron polo menos 1 sangrado tratado no período posterior á transición. ABR móstrase para estes participantes para a liña de base previa á infusión e o período de estudo posterior á infusión e posterior á profilaxe. En relación ao inicio, 15 participantes tiveron unha diminución na ABR, 2 tiveron un aumento na ABR < 1 (frechas negras) e 5 tiveron un aumento na ABR > 1 (frechas laranxas).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial