Destacados do Congreso Virtual ISTH 2020
Proba de Fase I / II de SPK-8011: Expresión FVIII estable e duradera de> 2 anos con melloras significativas de ABR nas cohortes de dose inicial tras a transferencia de xenes FVIII mediada por AAV para a hemofilia A
L. Xurxo1,2, E. Ostra3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reacciona6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alto6
1Children's Hospital de Filadelfia, Filadelfia, Estados Unidos
2Escola de Medicina Perelman na Universidade de Pensilvania, Filadelfia, Estados Unidos
3Milton S. Hershey Medical Center da Universidade do Estado de Pensilvania, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico da Universidade de Pittsburgh e Centro de Hemofilia de Pensilvania occidental, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Mississippi para Medicina Avanzada, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estados Unidos
L. Xurxo1,2, E. Ostra3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reacciona6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Alto6
1Children's Hospital de Filadelfia, Filadelfia, Estados Unidos
2Escola de Medicina Perelman na Universidade de Pensilvania, Filadelfia, Estados Unidos
3Milton S. Hershey Medical Center da Universidade do Estado de Pensilvania, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico da Universidade de Pittsburgh e Centro de Hemofilia de Pensilvania occidental, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Mississippi para Medicina Avanzada, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadelfia, Estados Unidos
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