Superación da inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia de xenes segura e eficiente en contextos clínicos
Aspectos destacados do 28º Congreso Anual da ESGCT

Superar a inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia xenética segura e eficiente en contextos clínicos.

Giuseppe Ronzitti, doutor
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Puntos de datos clave

Superación da inmunidade preexistente anti-AAV para conseguir unha transferencia de xenes segura e eficiente en contextos clínicos

(A) A eficacia da expresión transxénica usando vectores AAV pódese reducir debido á inmunidade innata. (B) Neste estudo de proba de concepto que inclúe primates non humanos con anticorpos anti-AAV, utilizouse a imlifidase endopeptidada (IdeS) para determinar se a degradación da IgG circulante podería mellorar a expresión de hFIX mediada por AAV.

Mellora da eficacia da terapia xénica en primates non humanos seropositivos con IdeS

Nos primates non humanos tratados con AAV8 que conteñen FIX, a expresión de hFIX no plasma foi significativamente maior nun animal tratado con IdeS en comparación cun animal sen tratamento con IdeS. Estes resultados suxiren que a degradación sistémica de IgG pode permitir a terapia xénica con vectores AAV en pacientes seropositivos con hemofilia, así como a readministración en pacientes tratados previamente con expresión do factor decrecente.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial