Ensaios de hemofilia no século XXI: Definición de resultados importantes para o paciente

Ensaios de hemofilia no século XXI: Definición de resultados importantes para o paciente

Investigación e práctica en trombose e hemostase (Primavera 2019) Vol. 379, n.º 20, P. 184 Konkle, Bárbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

As cinco últimas décadas estiveron marcadas por avances significativos no coidado da hemofilia, que se expandiu ata incluír terapias sen substitución e a dispoñibilidade aproximada da terapia xénica. Non obstante, estes avances garanten unha nova ollada ás medidas de resultado empregadas para avaliar as terapias de substitución de factores en estudos clínicos, concretamente o nivel de actividade do factor e a taxa de sangrado anualizada. Estes obxectivos deben considerarse non só no contexto das novas estratexias de tratamento da hemofilia, senón tamén desde o punto de vista dun novo énfase recente nas perspectivas do paciente relacionadas coa supervivencia, o estado funcional e a calidade de vida. Seleccionar e medir os resultados importantes para o paciente, que adoitan ser informados por pacientes, está a converterse nun paso crítico no proceso de ensaios clínicos. A comunidade investigadora recoñece que os pacientes ven problemas a través dunha lente diferente que os médicos, fabricantes e outras partes interesadas; pon de valor o seu coñecemento no deseño da investigación, así como a súa participación real. O que importa para os pacientes son resultados que abarcan todo o ciclo asistencial: supervivencia, estado funcional e calidade de vida.

Ligazón web