Como discutir a terapia xénica para a hemofilia? Unha perspectiva do paciente e do médico

Como discutir a terapia xénica para a hemofilia? Unha perspectiva do paciente e do médico

Hemofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Clave, NS; et al.

Aínda que a terapia xénica podería revolucionar o tratamento para persoas con hemofilia, reducindo o risco de hemorraxia ao mesmo tempo que reduce ou abroga a necesidade de administración de factores exóxenos, os investigadores din que é importante tanto para médicos como para pacientes ter fontes de información clara e fiable para poder discutir tanto sobre riscos e beneficios do tratamento. A investigación que implica a terapia xénica mediada polo vector viral (AAV) asociada a adeno demostrou mellora nos niveis de factores endóxenos durante períodos sostidos, redución significativa das taxas de sangrado anualizadas, menor consumo de factores exógenos e un perfil de seguridade positivo. Non obstante, é importante que os médicos salienten que a investigación está en curso e que existen lagoas de evidencias, como os perfís de seguridade a longo prazo. Ademais, poderían excluírse grupos clave de pacientes - incluídos nenos e adolescentes, con disfunción hepática ou renal e con antecedentes de inhibidores de factores ou anticorpos AAV neutralizantes existentes - baixo os criterios de elegibilidade para ensaios de terapia xénica.

Ligazón web