Como discutir a terapia xénica para a hemofilia? Unha perspectiva do paciente e do médico

Como discutir a terapia xénica para a hemofilia? Unha perspectiva do paciente e do médico

Hemofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Clave, NS; et al.

Aínda que a terapia xénica podería revolucionar o tratamento para persoas con hemofilia, reducindo o risco de hemorraxia ao mesmo tempo que reduce ou abroga a necesidade de administración de factores exóxenos, os investigadores din que é importante tanto para médicos como para pacientes ter fontes de información clara e fiable para poder discutir tanto sobre riscos e beneficios do tratamento. A investigación que implica a terapia xénica mediada polo vector viral (AAV) asociada a adeno demostrou mellora nos niveis de factores endóxenos durante períodos sostidos, redución significativa das taxas de sangrado anualizadas, menor consumo de factores exógenos e un perfil de seguridade positivo. Non obstante, é importante que os médicos salienten que a investigación está en curso e que existen lagoas de evidencias, como os perfís de seguridade a longo prazo. Ademais, poderían excluírse grupos clave de pacientes - incluídos nenos e adolescentes, con disfunción hepática ou renal e con antecedentes de inhibidores de factores ou anticorpos AAV neutralizantes existentes - baixo os criterios de elegibilidade para ensaios de terapia xénica.

Ligazón web

 

Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial