Monitorización de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia xénica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida
Aspectos destacados do 28º Congreso Anual da ESGCT

Monitorización de sitios de integración de vectores en enfoques de terapia xénica in vivo mediante secuenciación de sitios de integración de biopsia líquida

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Seis2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Xénica (HSR-TIGET)

2Laboratorio de Linfohematopoiese Humana, INSERM, Francia

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francia

4Hospital Infantil Dr. von Hauner, LMU, Alemaña

5Departamento de Microbioloxía, UPenn, USA

Puntos de datos clave

IS Recuperación de ADN libre de células purificado de fluídos corporales

O ADN libre de células (cfDNA) é liberado ao sangue desde células de órganos sólidos sans, inflamadas ou enfermas (como o fígado ou o timo) que sofren apoptose ou necrose. As alteracións xenéticas no ADNc purificado, incluíndo sitios de integración vector-xenómica (IS) de células transducidas, pódense detectar mediante a secuenciación do sitio de integración de biopsia líquida (LiBIS-seq).

Caracterización do perfil de integración de Lentivirus (LV) en cans hemofílicos

Tres cans adultos hemofílicos (O21, M57 e O59) recibiron unha única inxección de LVs que expresaban diferentes versións de FIX de coagulación canina. Para cada can, o ADNc purificouse a partir do soro sanguíneo recollido en 7-8 puntos de tempo diferentes a partir de 30 a 532 d despois da inxección. Este gráfico mostra o tamaño estimado da poboación de clons celulares marcados que contribúen aos IS compartidos ao longo do tempo nos cans M57 e O59.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial