Steven W. Pipe, MD
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

Informe de casos de seguridade hepática do ensaio de terapia xenética de fase 3 HOPE-B en adultos con hemofilia B.

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Tubo SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemaña

2Barts Liver Center, Queen Mary University de Londres, Londres, Reino Unido

3Centro Médico da Universidade de Amsterdam, Amsterdam, Países Baixos

4uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

5uniQure BV, Amsterdam, Países Baixos

6Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Puntos de datos clave

  • Varón branco non hispano de 69 anos con hemofilia B moderadamente grave
  • 1980-Diagnosticado con VHB (+ ve para anti-HBs e anticorpos anti-HBc e anti-HBe)
  • 1983-Diagnosticado de hepatite non A / non N
  • 2003: confirmouse positivo para o VHC cando se dispón de probas
  • 2015-Avaliado para a terapia de erradicación do VHC, xenotipo 1a, sen fibrosis significativa (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Tratado con paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir e ribavirina; logrando unha resposta virolóxica sostida
  • Historia social notable por fumar previamente, consumo de alcohol de 0-2 unidades / semana
  • Historia familiar notable por cancro

Historia clínica relacionada co fígado dun paciente con hemofilia B no ensaio HOPE-B que experimentou carcinoma hepatocelular mentres participaba no estudo. A súa historia clínica contén varios factores de risco para o desenvolvemento de HCC, incluíndo hepatite B e C, idade avanzada e consumo de alcol.

Resumo das análises moleculares de HCC
Un ano despois da infusión, unha ecografía por protocolo revelou unha lesión hepática subcapsular. Esta táboa resume a análise posterior do sitio de integración molecular e a secuenciación do xenoma enteiro feita no tecido tumoral resecado, incluídos os resultados esperados se o HCC dependía da (columna 1) ou independente da integración do AAV (columna 1). Os resultados reais das análises móstranse na columna 2.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial