Terapia xénica lentiviral para o fígado para a hemofilia e máis alá
Aspectos destacados do 28º Congreso Anual da ESGCT

Terapia xénica lentiviral para o fígado para a hemofilia e máis alá

Alessio Cantore, doutor
Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Xénica
Universidade Vita-Salute San Raffaele
Milán, Italia

Puntos de datos clave

Vector lentiviral (LV) para terapia xénica hepática

Construción dos vectores lentivirais deseñado para a terapia xénica dirixida ao fígado e usado para empaquetar os transxenes humanos FIX ou FVIII que foron infundidos en primates non humanos co fin de transducir hepatocitos coa construción vector-transxénica.

Actividade do factor de coagulación humano normal a supranormal en NHP

A expresión de hFIX e hFVIII en primates non humanos infundidos co vector lentiviral que contén o transxene correspondente. O vector-transxene LV-FIX infundiuse a doses de 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) e 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). A construción do vector-transxene LV-FVIII infundiuse a doses de 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) e 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial