David Lillicrap, MD, FRCPC
Aspectos máis destacados do congreso ISTH 2021

Investigación de resultados temperáns despois da terapia xénica viral asociada a adeno nun modelo de hemofilia canina

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Departamento de Patoloxía e Medicina Molecular, Queen's University, Kingston, Canadá

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estados Unidos

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canadá

4Servizos de coidado dos animais, Queen's University, Kingston, Canadá

Puntos de datos clave

Puntos de datos

Hemofilia Usouse un modelo de can para avaliar os cambios que afectan ao fígado e os factores que afectan a expresión do FVIII despois da terapia xénica AAV. Cinco cans machos foron tratados cunha única infusión de AAV5-HLP-cFVIII a doses de 6.8e13-2e14 vector xenomas / kg. A expresión FVIII foi vista para os 2 cans tratados con construcións optimizadas para codóns (JA2013 e K2015), que se mantivo aos seis meses (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) coa normalización do conxunto tempo de coagulación do sangue (WBCT).

Punto de datos 2
Como se ve neste gráfico, o can tratado con co-cFVIII-V3 (K2015) desenvolveu dous episodios de transaminite, unha elevación leve da post-biopsia o día 84 e unha segunda elevación maior o día 116, xusto antes da segunda biopsia. A ecografía e as biopsias hepáticas empregadas para investigar estes episodios non demostraron ningunha histopatoloxía subxacente do fígado.

CONTIDO RELACIONADO

Webinares interactivos
Imaxe

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por subvencións educativas de Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL esencial