Hemofilia Usouse un modelo de can para avaliar os cambios que afectan ao fígado e os factores que afectan a expresión do FVIII despois da terapia xénica AAV. Cinco cans machos foron tratados cunha única infusión de AAV5-HLP-cFVIII a doses de 6.8e13-2e14 vector xenomas / kg. A expresión FVIII foi vista para os 2 cans tratados con construcións optimizadas para codóns (JA2013 e K2015), que se mantivo aos seis meses (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) coa normalización do conxunto tempo de coagulación do sangue (WBCT).