Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) Terapia xenética en adultos con hemofilia grave
Aspectos destacados da 62a reunión e exposición anual de ASH

Seguimento actualizado do estudo Alta, un estudo de fase 1/2 do xiroctocoxeno Fitelparvovec (SB-525) terapia xenética en adultos con hemofilia A grave

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, doutor7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, doutora9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, doutor, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 e Didier Rouy, doutor11

1Universidade de California, San Francisco, CA

2Universidade de Washington, Seattle, WA

3Universidade de Washington, Washington Center for Hering Disorders, Seattle, WA

4UAMS no Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5Universidade do sur de Florida, Tampa, FL

6Universidade de Miami Facultade de Medicina Miller, Miami, FL

7Universidade de California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nova York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvania

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Puntos de datos clave

DESEÑO DE ESTUDIO

O estudo de fase 1/2 para SB-525 foi un aumento da dose, deseño de cohorte de 4 doses, con 2 participantes en cada unha das doses máis baixas e 5 participantes na dose máis alta, 3 x 1013 vg / kg. As duracións do seguimento varían de 1 a 3 anos despois da infusión, agás 1 participante da cohorte 3 (1 x 1013 vg / kg) que suspendeu prematuramente o estudo (perdeuse polo seguimento).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

As elevacións do ALT foron o evento adverso máis común, que se produciu en 5 dos 11 participantes e 4 dos 5 participantes coa dose máis alta na cohorte 4. Estes 4 participantes foron tratados con esteroides durante duracións que van das 6 ás 16 semanas. Unha segunda elevación de ALT foi vista en 3 destes 4 participantes.

EFICACIA PARA A COHORT 4

Actividade FVIII usando o ensaio cromogénico para os 5 participantes na cohorte 4, a cohorte de dose máis alta. O seguimento posterior á infusión oscila entre as 52 e as 82 semanas. Durante as semanas 9-52, a actividade mediana do FVIII foi do 56.9% e a media foi do 70.4% (como se determinou para 4 de 5 cohortes 4 participantes con avaliación ás 52 semanas).

CONTIDO RELACIONADO